西安交大二院55万医疗费背后：治疗罕见病的天价药该进入医保吗

最近几天，西安交大第二附属医院“四天医疗费55万元”的消息引发广泛关注，一开始，这样的话题由于涉及到医患者矛盾、过度诊疗、普通家庭看不起病等社会性问题，很容易带来热度。之后，随着媒体的跟进调查和医院回应，事实逐渐清晰，患儿的母亲知情并同意用药，医院并没有多收患者一分钱，由此，事件也被定义为“人为炒作的乌龙事件”，对此的关注也被引向反对流量炒作。

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据目前陆续披露的事实，两岁的患儿小花（化名）确诊脊髓性肌萎缩症（SMA），该病系罕见的遗传性疾病，发病率大约万分之一，经家长同意使用诺西那生钠治疗。

诺西那生钠由美国渤健公司（BiogenIdecLtd）研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个精准靶向治疗SMA的药物，2019年2月份经过国家药品监督管理局引进国内，售价为70万一针，目前降价后为55万元，属于市场定价。在药物使用方面，公立医院实行的是“药品零加成”。

生命和金钱都是沉重的话题，更沉重的是在有些时候两者甚至可以等价。我们庆幸小花的家庭有支付能力去挽救孩子的生命，但这并不是我们在这起事件来龙去脉清晰之后，就可以漠然处之，自以为理智而观之，就可以轻飘飘说一句炒作者人心险恶的理由。

几年前，电影《我不是药神》的热播将“天价药”话题推向公共视野，并推动抗癌药降价和进口创新药特别是急需的抗癌药及时纳入医保报销目录，如今人们看到的其实是同一类问题。

《中国SMA患者生存现状报告白皮书》显示，目前中国SMA患者数约3万人。80%的SMA患者都是婴幼儿，他们的生命时刻受到疾病本身以及严重并发症威胁，如同其他很多的罕见病，SMA患者也需要长途跋涉去获得确诊，报告显示，超过40%的SMA患者在大城市确诊。治疗费用高昂，药物难以负担、可及性低是SMA患者所面临的最大困境。

在SMA特效药物被批准上市之前，除了支持性治疗和辅助通气等为数不多的治疗方式外，患儿只能在全身肌肉逐渐萎缩的过程中，等待生命的逐渐消逝。如果使用诺西那生钠进行治疗，这款降价后55万一针的特效药，患者在第一年内需要注射6支，之后每4个月注射一支。

诺西那生钠被批准上市之后，于2018年获得有“医药界的诺贝尔奖”之称的盖伦奖最佳生物技术产品奖，随后，美国又有两款治疗SMA的药品获FDA批准上市，分别是诺华制药的Zolgensma和罗氏旗下基因泰克公司的Risdiplam。

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Zolgensma据称是目前全球最昂贵的药物，一次静脉注射给药治疗即可长期缓解甚至治愈这一疾病，定价为212.5万美元。Risdiplam稍便宜一些——这也只是跟前两款药相比而言，目前两岁以下婴儿用药费用每年大约10万美元，成人患者用药费用最高每年34万美元。

《白皮书》提到80%的SMA患者都是婴幼儿，因为大部分缺乏治疗的患者都很难活的长，中国有超过一半的患者是2型患者，他们的统计寿命是10—20岁。

生命据说是无价的，但很多时候是有价的。

一边是每年数百万元成本维系的沉甸甸的生命，我们知道很多人因此注定得不到拯救却又真心希望他们得到拯救，另一边，理智也会告诉我们，一款新药往往都投入数亿美元而计的成本，我们不可能指望医药公司是慈善家，获得合理投资回报的市场才能进一步促进新药的研发，医治更多的病患。

每当面对这样的两难境地，人们会寄希望于医保，会希望通过政府谈判降价和纳入医保报销目录来解决问题。

然而医保资金并不是无中生有，在某种意义上说，它是“所有人的看病钱”。要不要将治疗罕见病的“天价药”纳入医保报销目录，一直有着某种争议，这些争议背后其实是客观而冷冰冰的考量——要不要为了多救一个人，花掉几百个人的看病钱？

《我不是药神》热播后，多种靶向药纳入医保，与此同时，另一种看似不合时宜的声音出现了，“靶向药进入医保是少部分人获益，大部分人不获益的事情。”

有观点说，“目前靶向药物多数都是几十万，可以延长几个月到一年的寿命，费效比极低。医保的钱花在这上，会导致更多更需要治疗、费效比很高的疾病得不到治疗，最终受害的是普通的患者。”

国家医保局公布的《2020年医疗保障事业发展统计快报》显示，截至2020年底，全口径基本医疗保险参保人数13.61亿人，全年基本医疗保险基金（含生育保险）总支出20949.26亿元，相当于人均1539元。这就意味着，SMA患者如果纳入医保，相当于每一个患者要花掉千人左右的看病钱。

争议和两难背后，都是在不可避免地对生命进行量化估价。哪些药物应该进入医保，维系一个病人的生命又应该花多少钱才“合理”？多少就“不划算”？质量调整生命年是目前一个通行的概念——比如一个人健康状况下的一年为一个标准年，然后对非健康状况下的一年做打折计算，例如，较不健康的一年算作 0.9 个标准年，而严重疾病的一年算作 0.5 个甚至0.1个标准年等等。

有了这套标准之后，公共卫生部门能够按照公共财政等状况，推算出能够为了让一个人多活一个标准生命年，需要付出多少公共预算。复旦大学公共卫生学院副院长陈英耀在题为《药物进入医保的谈判路径之一：不得不关注的卫生经济学技术评估》讲座演示文稿就提到，具体医保决策中，各国以质量调整生命年为标准，依照各自情况摸索出了不同的应用阈值，低于这一阈值，就被认为是成本-效果好的，更有可能被纳入医保。

■ 数据来源：陈英耀，《药物进入医保的谈判路径之一：不得不关注的卫生经济学技术评估》讲座，2018

但这也难免会面对一些伦理问题。说到底，我们往往会纠结于——我们往往都晓得理智告诉我们应该怎么做，但当真的看到、听到一个个患者活生生的故事、经历，我们又不可能真的硬下心肠觉得有些人就值得救治，另一些就应该自生自灭。

这些纠结既是源于人性本身的复杂，也源于公共领域本身的复杂性。因为医保其实也不过是社会财富再分配的一种方式，在未来，恐怕会有更多的分配会触及人们之间的彼此考量，会考验对人性的追问、制度的设计和价值的溯源。正是因为人是兼具理性和感性的动物，所以我们会纠结，会痛苦，会反思，人性有时候是因为这些纠结才有着高贵的光彩，而在将来扩大分配的不可知的年代，我真心希望应该多一些纠结的富有人性的公共讨论，而非简简单单彼此标签划线。

作者 | 肉上师 | 贞观作者