全球首款阿尔兹海默症药物获美国批准

堪比癌症的疾病-艾尔兹海默症即将迎来首款治疗药物的面世，美国监管机构近20年来首次批准了一款用于治疗阿尔兹海默症(Alzheimer’s)的新药物，给渤健(Biogen)研发的这种药物开了绿灯，尽管科学界对该药是否有效存在激烈争论。

全球约3500万罹患这种认知疾病的人迎来一个重要时刻，美国食品药品监督管理局(FDA)于周一批准了aducanumab，这是一种静脉注射药物，每年的疗程费用为5.6万美元。

Aducanumab将以Aduhelm的品牌名销售，是首个获得批准的以延缓疾病进程为目的的阿尔兹海默症药物。该药可以分解人脑中形成的淀粉样蛋白斑块，一些科学家认为正是这种斑块导致了阿尔兹海默症。

到目前为止，其他所有已获批的阿尔兹海默症药物均针对该疾病的症状进行治疗，而不是减缓或逆转疾病的进程。

总部位于马萨诸塞州的生物科技公司渤健的股价在周一下午恢复交易后飙升53%，至创纪录的428美元。当日收盘上涨38%，收于395.85美元。日本制药商卫材(Eisai)的股价飙升56%，卫材是渤健开发aducanumab的合作伙伴。

多年来这款药物一直备受争议，许多科学家反对批准它，理由是缺乏证据证明它有效。

FDA药物评估和研究中心主任帕特里齐亚•卡瓦佐尼(Patrizia Cavazzoni)说：“我们很清楚围绕这一批准的关注。”不过她表示该机构已得出结论，aducanumab“有合理的可能”可以帮助患者，该药物的总体好处超过了给患者带来的风险。

尽管FDA自己的科学顾问小组去年强烈反对批准该药物，认为临床试验没有提供足够的证据证明其有效，但该机构还是批准了这款药物。

卡瓦佐尼承认存在这些分歧，但表示该药物清除了淀粉样蛋白斑块，而FDA“预计”这会降低该疾病患者认知能力下降的速度。

这款药物是通过所谓的加速批准途径获得批准的——通过这种途径，FDA可以批准将药物用于治疗某种重大但疗法很少的疾病，即使还没有确凿的证据能证明其疗效。

渤健现在需要进行大规模的验证性试验，以确定该药物是否具有临床疗效，这一过程可能需要数年时间。它将被允许同时对aducanumab进行推广和销售。

尽管该药物只在轻度阿尔兹海默症患者身上进行了试验，但根据其标签说明，任何阿尔兹海默症患者都可以使用该药物，因此大大增加了渤健的潜在收入。

一年疗程的花费为5.6万美元，远高于分析师的预期，此前即使是最高的估计也在2.4万美元左右。美国非营利机构临床与经济评估研究所(Institute for Clinical and Economic Review)致力于估算药物的公平价格，它认为该公司的收费应在2500美元左右。

瑞银(UBS)分析师科林•布里斯托(Colin Bristow)表示：“现在这对渤健来说是一个改变局面的药物。”他补充称适合用药的人群之广“绝对令人意外”。

渤健首席执行官冯纳玺(Michel Vounatsos)表示：“这一历史性时刻是复杂的阿尔兹海默症领域10多年开创性研究的高潮。”

理论上，如果验证性试验失败或未完成，FDA可以撤销批准，不过很少有FDA批准药物后又将其撤出市场的例子。

该药物的临床试验一直处于争议中。2019年3月，在一个独立委员会表示该药物不会有效后，渤健停止了两项研究。但同年10月该公司表示对一组更大的试验数据进行的新分析显示，在给予更高剂量的药物时，该药物有效。

阿尔兹海默症协会(Alzheimer’s Association)对FDA这一决定表示欢迎，称赞这为阿尔兹海默症患者带来了新的希望。“这项批准对阿尔兹海默症患者及其家人来说是一次胜利，”该慈善机构的主席哈里•约翰斯(Harry Johns)说，并表示他“完全支持”新的试验。

伦敦大学学院(University College London)神经科学教授约翰•哈迪(John Hardy)说：“虽然我很高兴aducanumab获得批准，但我们要清楚这充其量是一种效益甚微的药物，只能对精心挑选的患者有所帮助。”

FDA的决定对除渤健以外其他药企的阿尔兹海默症研究具有意义，特别是对那些已花费数十亿美元追求“淀粉样蛋白假说”，但多次遭遇失败的制药商。礼来(Eli Lilly)股价上涨10%，该公司目前也正在试验一种清除淀粉样蛋白的药物。