抗癌神药120万一支，治愈率仅50%，对普通百姓究竟是喜还是悲？

癌症，让所有人闻之色变的不治之症，被公认为由金钱支撑的生命倒计时，何时才能被攻克呢？

近日，一则引发巨大轰动的医学临床案例给出了答案，该案例显示，120万一针的国产抗癌药，仅用2个月时间，便将患者体内癌细胞清零。

这种在今年6月刚获批上市的CAR-T细胞疗法药物产品，又称阿基仑赛注射液，在带来希望曙光的同时，也伴随着重重的疑问，它到底是什么？为何定价如此高昂？所有类型的癌症患者都适用吗？又都能用得起吗？

要回答这些问题，我们要先从国内第一个被治愈的幸运儿说起。

将时间倒退两年，2019年6月，陈女士确诊为弥漫性B大细胞瘤，这是一种特殊类型恶性肿瘤，病情发展速度极快，一项对603例该病症患者进行的汇总分析结果显示，他们的中位总生存期仅有6.3个月。

就陈女士当时可选的医疗手段来讲，要想彻底治愈几乎是不可能的，只能通过传统治疗手段来延缓病情的进展，往往伴随着强烈的副作用。

经过多次手术和化疗后，逐渐陷入绝望的陈女士，重新联系了上海交通大学附属瑞金医院寻求治疗，令人意想不到的是，仅仅过去两个月，陈女士便通过首次PET-CT影像评估，症状得到完全缓解。

而帮助陈女士清零体内癌细胞的功臣，便是今年6月23日，中国首批获准上市的CAR-T产品——阿基仑赛注射液。

这个奇怪又陌生的名词，仿佛蕴藏着巨大的能量，它到底是什么？

准确来讲，CAR-T是一种疗法，医学上称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，基于这种疗法的产品，还有同年9月3日，中国第二款获批的CAR-T产品，瑞基奥仑赛注射液。

要明白该疗法的运作机制，咱们首先得了解人体免疫系统，我们都知道，人体的自然免疫防御系统，会对进入人体的危险外源物质进行免疫清除，而这个强大系统内的执行者，就是T细胞或T淋巴细胞，即CAR-T疗法中的“T”。

其作用相当于人体免疫系统的“战士”，能够识别和清除“敌人”，如突变的肿瘤细胞，外来异物等，通常人体可天然产生T细胞，但数量较少。

CAR-T疗法即通过基因工程技术，将人体内负责免疫功能的T淋巴细胞，进行分离、改造、扩增、强化，再加上CAR（肿瘤嵌合抗原受体）作为定位装置，重新输送回人体，帮助免疫细胞精准定位入侵的癌细胞，并对其进行高效打击消灭，整个过程就如同给汽车升级马力并搭载卫星导航。

这种利用人体自身的免疫系统来攻击肿瘤的方式，具有特异、持久 、适应性强的特点，被成为癌症克星，CAR-T免疫治疗也因此，成为了现代医学和肿瘤学的一个革命，医学界预计完成整个疗程，仅需要5-8周左右，较之漫长又痛苦的传统化疗手段，不仅治疗耗时大大减少，还减轻了患者的心理负担。

那CAR-T治疗技术是怎样发展的呢？

追溯到1980年，人们便已经尝试，通过单纯的提取T细胞，进行体外培养，扩增，再注回患者体内的方式来对抗癌症，而效果并不理想，因为大部分T细胞，在进入患者体内后，便很快失去活性。

时间到了1993年，以色列的免疫学家对这种疗法进行了创新，加上强化与定位功能，重新提出并证明了CAR-T的概念。

而直到2010年，CAR-T疗法的雏形才正式出现，5岁的急淋患者Emily Whitehead，在多方诊治无效的情况下，成为了接受宾夕法尼亚大学和诺华 CAR-T 19治疗的第一位儿童病人。

2013年1月初，日本科学家首次培育出能够杀死癌细胞的T细胞，川本浩博士表示，这一研究的突破，为直接将带有抗原的T细胞注入癌症患者体内，人工干预T细胞生成的成功，让增强免疫系统成为一种可能，为世界对抗癌症铺平道路。

2017年，作为CAR-T疗法的元年，美国FDA（食品药品监督局），终于批准诺华制药上市全球首款CAR-T疗法，而这款产品定价更是天文数字，为47.5万美元，折合人民币约307万元，为全球最高。

其实目前在国外上市的五款CAR-T疗法，价格均在223万人民币以上，较之国产阿吉伦塞注射液，价格贵了一倍左右，相当于同等金额下，国外每救治1位患者，中国便能救治2位。

话虽如此，120万一针的定价，仍让大部分患者望洋兴叹，抗癌药为何如此贵？

在CAR-T天价的背后，是高昂的研发费用及严苛的制备工艺。

据发行商复星医药披露，CAR-T制药因其研发耗时漫长，工艺流程繁琐，成本极为高昂，单就阿基仑赛注射液而言，累计研发投入已达6.75亿元。

同时，该疗法具有操作上的不可复制性，不同于传统的免疫抗体，如疫苗，可以只用一个配方，做到不同批次的大量生产，并供给适应类型的人群使用，CAR-T疗法只能为每一位患者，进行一对一的定制化服务。

以子之矛，攻子之盾，通过提取、改造、扩增患者自身的细胞，去攻击患者身体里的肿瘤细胞。

该疗法的制备工艺要求极高，从患者身上分离出T细胞后，需要通过全冷链运送到制备机构，进行下一步的改造、强化，并需要经过严格的质控，再将具有特异性识别肿瘤功能的抗原T细胞，输送回患者体内。

这样巨大的前期投入，自然让定价随之水涨船高，一次传统的癌症化疗费用，通常在数千至数万不等，对于患者来说，长期持续的化疗会慢慢掏空精神和家底，但在一次性支出的120万元面前，却仍是仅剩的选择。

CAR-T给癌症治疗带来希望曙光的同时，又因为天价，成了许多癌症患者，黎明前最后的黑暗。

目前，如何才能让“救命稻草”走入寻常患者家，成为了舆论热切关注的问题，将CAR-T产品纳入保险的呼声日益高涨。而目前可以肯定的消息是，CAR-T细胞治疗产品正在积极申报医保药品目录。

7月30日，在最新公布的2021年国家医保药品目录调整，通过初步形式审查的药品名单中，首批获准上市的阿吉伦塞注射液榜上有名，最后是否能纳入医保目录，等到评审环节结束后便见分晓。

与此同时，部分商业险也在积极推进，在不完全统计市面上超百万医疗险信息后发现，已经有3款商业保险，将阿吉伦塞注射液，纳入院外购药的报销清单中，分别是复星联合的超越保、复星联合药神号，以及平安e生保长期医疗险。

但商业险仅仅起到预防作用，它们严格的审查机制，对于已确诊和潜在的血液瘤患者来说，无法参与商业险的投保，药费难题仍然得不到解决。

柳暗花明又一村的是，已有城市在率先启动惠民医疗，长沙市已将阿吉伦塞注射液纳入城市补充医疗保险的保障范围，只要参保人是长沙地区基本医保在保者，就可按流程进行诊断治疗并报销，最高可达50万元。

余下治疗费用对于部分患者来讲，属于跳一跳能够得到的范围，一定程度上缓解了患者的治疗压力。

在克服费用的难题后，是否所有类型的癌症都能被治愈呢？

遗憾的是，备受关注的阿吉伦塞注射液并没有如此大的神通。

在复星凯特的提交的上市申请中，已经给了明确的治疗应用范围，简单来说，这款产品主要针对难治疗的，复发性高的血液肿瘤类治疗，如白血病，多发性骨髓瘤以及恶性淋巴瘤。

从临床效果来看，阿吉伦塞注射液在实体肿瘤的应用效果，也相对有限，针对多种类癌症治疗，未来还有很长一段路要走。

另外，CAR-T疗法同其他传统产品一样，无法规避临床应用的风险，由于这种治疗方法要求严苛，并非是任意一家医院，或者任意一位医生都能应用的临床治疗手段。

并且，CAR-T细胞疗法除了挑肿瘤类型外，对患者的身体素质水平也有一定的要求，如果患者自身的免疫系统在前期已经受损，就不再适用该种治疗方法，因为其体内的T细胞无法再用于制备CAR-T，就像破损的武器，没有办法再搭载瞄准镜。

值得注意的是，就算同时满足适应肿瘤类型与合格身体素质这两个条件，120万一支的阿吉伦塞注射液的也不能保证百分之百的治愈率，据查，经过CAR-T细胞治疗后，只有约40%~50%的肿瘤能够被完全缓解，但较之传统疗法微乎其微的痊愈率，CAR-T已经处于当代癌症医疗水平的巅峰。

2017年发表在《中国科学:生命科学》上的一篇论文表示，未来使用CAR-T最多的国家，不是美国，而是中国，中国有患者，有智慧，有资源，尤其是在生物工程学术氛围很浓的CAR-T领域，中国一定会有突出的贡献。

同时我们相信，社会主义制度的优越性，会在不久的将来，让民生医疗这条路走得更为顺畅，让我们拭目以待。