干细胞治疗系统性红斑狼疮完成1132例，获国家技术发明二等奖

2019年，间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的相关项目顺利通过国家科学技术奖初评且建议等级为二等奖。2020年6月，间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮的新药临床试验申请获得国家药品审评中心受理，采用的是围产组织来源的间充质干细胞。

南京鼓楼医院孙凌云教授等申报的项目，解决了部分难治性自身免疫病患者常规治疗无效的世界难题，使重症狼疮患者5年死亡率从45%降低为16%，有效率60%，获授权发明专利18项，发表高水平SCI论文151篇。

目前项目组已完成1132例难治性自身免疫病的异体间充质干细胞移植治疗，为国际开展最早、例数最多、随访时间最长，并结合临床研究数据为难治性红斑狼疮患者制定最适宜临床治疗方案。

系统性红斑狼疮

系统性红斑狼疮（SLE）是一种多发于青年女性的累及多脏器的自身免疫性疾病。

正常的免疫系统可以保护人体免受病毒、细菌等致病微生物的侵扰，但是由于某种目前未知的原因，系统性红斑狼疮（SLE）病人的免疫系统却产生自身抗体，攻击自身细胞，造成组织损伤及器官功能障碍，严重的甚至死亡。

❈据估计，全球共有500万狼疮病人，而每年的新发病例至少有10万人。
其发病原因至今尚未确定，研究表明和遗传、内分泌、感染、免疫异常及环境因素等有关。目前关于系统性红斑狼疮的治疗方法主要包括抗炎药、抗虐药、糖皮质激素、免疫抑制剂等，但没有针对病因的治疗方案，所以治愈系统性红斑狼疮还需要进一步探究。

近年来兴起的干细胞技术在SLE（尤其是难治型）的治疗中显示良好的效果。

间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮

因干细胞具有“无限”增殖，多向分化潜能，具有造血支持，免疫调控和自我复制等特点。可作为理想的“种子”细胞用于病变引起的组织器官损伤修复。

干细胞治疗红斑狼疮的原理：

1、对组织细胞损伤的修复。

2、替代损伤细胞的功能。

3、刺激机体自身细胞的再生功能。

科学研究发现间充质干细胞具有治疗系统性红斑狼疮的巨大潜力，间充质干细胞具有免疫调节功能，在特定微环境诱导下对受损组织进行修复，尤其对一些糖皮质激素、环磷酰胺等药物治疗抵抗的顽固性患者，不失为一种十分具有前景的治疗方法，帮助缓解或消除临床症状，减轻患者痛苦，改善生活质量。

已经有多项临床前以及临床研究评估了间充质干细胞在多种自身免疫和炎症性疾病中的免疫调节作用，包括系统性红斑狼疮，糖尿病，多发性硬化症，克罗恩病，溃疡性结肠炎和骨关节炎。

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2019年新疆和田地区人民医院在《世界最新医学信息文摘》发表了一项临床研究再次确认了脐带间充质干细胞疗法的治疗效果。

论文作者认为，脐带间充质干细胞对系统性红斑狼疮予以治疗可取得显著效果的机制主要是因为脐带间充质干细胞可分泌出多种细胞因子，当组织损伤发生时，细胞因子会迁移到损伤部位，发挥出接触和产生分泌的作用，最终起到修复受损组织的作用。

2012年，江苏大学附属医院风湿免疫科为21位系统性红斑狼疮患者静脉回输脐带间充质干细胞，显著地降低了系统性红斑狼疮患者尿蛋白水平，降低了患者的疾病活动度，降低了系统性红斑狼疮疾病活动指数评分。

在国际上，间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮也正在火热开展中。

2015年至2019年南卡罗来纳医科大学评估了脐带间充质干细胞治疗成人系统性红斑狼疮的有效性和安全性，在II期对照试验中，对招募的81名志愿者进行随机分配，目前这项研究还在进行中。

圣路易斯APHP公司的细胞治疗临床专家中心和伦敦大学在2018年7月1日开始合作研究注射脐带同种异体间充质干细胞治疗难治性系统性红斑狼疮，志愿者在接受第一次同种异体MSC注射后即具有耐受性，此项目预计2021年6月结束。

2019年南卡罗来纳医科大学评估了 同种异体间充质干细胞治疗中度至重度系统性红斑狼疮成人患者的安全性，共6名患者参与了试验。参与者接受单次输注间充质干细胞（剂量为1×10 ^ 6个细胞/ kg），且在试验期间继续进行标准治疗，该项目目前已经完成并且取得良好的效果。

2019年4月，智利大学洛杉矶分校细胞疗法转化研究项目为了研究脐带间充质基质细胞在肾系统性红斑狼疮中的剂量反应和功效，进行了II期临床试验评估。共招募39名志愿者，接受标准治疗重症肾病的系统性红斑狼疮患者在IIa期试验中，逐步增加静脉内间充质干细胞注射的剂量，然后进行IIb期。此项目预计2022年12月份结束，目前研究结果尚未发布。