FDA批准首款外用JAK抑制剂，治疗特应性皮炎

9月21日，Incyte 宣布，FDA批准Opzelura (ruxolitinib，芦可替尼)乳膏用于短期和非连续性长期治疗非免疫功能低下的12岁及以上轻中度特应性皮炎 (AD) 患者。这些患者病情不能通过现有局部处方疗法充分控制，或现有疗法不适用。Opzelura是FDA批准的首个也是唯一一个局部外用JAK抑制剂。

特应性皮炎(AD)属于湿疹的一种特殊类型，以炎症和强烈瘙痒为特征。是一种慢性皮肤病，美国超过2100万人受此疾病影响。AD的症状和体征包括皮肤发炎和发痒，可能会引起红色病变，渗出和结痂。AD患者也更容易受到细菌、病毒和真菌感染。

芦可替尼由Incyte开发，是一款first-in-class JAK1/JAK2抑制剂。2009年11月，诺华与Incyte达成合作协议，获得芦可替尼美国以外商业化权利，商品名为Jakavi，Incyte则负责芦可替尼在美国的开发和商业化权利，商品名为Jakafi。芦可替尼片剂最早于2011年11月首次在美国获批上市，用于治疗移植物抗宿主病(GVHD)、骨髓纤维化、真性红细胞增多症。

FDA此次批准是基于代号为TRuE-AD的III期临床项目结果。TRuE-AD项目包括2项随机，双盲，空白对照研究TRuE-AD1 (NCT03745638) 和TRuE-AD2 (NCT03745651)，均评估了ruxolitinib乳膏治疗12岁及以上青少年和成人轻度至中度特应性皮炎(AD)的安全性和有效性。

研究结果显示，治疗8周后，TRuE-AD1研究中芦可替尼乳膏0.75% BID（每日2次）和1.5% BID剂量组受试者IGA-TS（研究者总体评估治疗成功）概率分别为50.0%和53.8%，而空白对照组仅为15.1%。TRuE-AD2研究中，芦可替尼0.75% BID和1.5% BID剂量组受试者IGA-TS分别为39.0%和51.3%，而空白对照组仅为7.6% 。

治疗8周后TRuE-AD1和TRuE-AD2研究芦可替尼乳膏0.75% BID、1.5% BID与对照组治疗紧急不良事件总发生率相当，分别为29.4%、26.3%和33.6%。严重不良事件发生率分别为 0.8%、0.6%和0.8%。

Incyte财报显示，Jakafi 美国2020年销售额为19.37亿美元。诺华财报显示Jakavi在美国以外地区2020年销售额为13.39亿美元。