85万美元！美国首款基因治疗定价！无效退款

​​​美国首款矫正基因缺陷疗法Luxturna，治疗遗传性视网膜病变（IRD）被FDA批准以来，大家谈论最多的就是它的定价问题。今天，这只引得业界极度关注的靴子终于落地，85万美元！

在定价公布之前，大家猜测其可能的范围也在60-100万美元之间。这一WAC (Wholesale Acquisition Cost)定价超过了治疗脊髓型及萎缩症药物Spinraza的75万美元(第一年治疗)定价；

而去年8月获批的首个CAR-T疗法Kymriah的定价也不过47.5万/次。

当然，作为一款一次性治疗的基因疗法，用85万美元，即42.5万美元一只眼睛的价格，能够让你重见光明，听起来也是挺有吸引力的。
​

正如Spark公司CEO 所说，你的视力难道不值这些钱吗？毕竟，失明给患者带来生活的不便和精神的痛苦是难以用金钱衡量的，我们都说眼睛是心灵的窗口，难道打开这扇窗户还不值这个价钱么？

当然，价格如此之高也是有原因的，基因疗法的准备过程耗时费力，研发也是投入巨大。Luxturna通过AAV将健康的RPE65基因引入患者体内，让患者生成正常功能的蛋白来改善视力。他最大的优势之一就是只需一次治疗过程，不需要后续的药物治疗。还有一点不得不说的是，该药物的目标群体很小，在美国总共不超过2000名患者，每年新增病人也是不超过20人。既是一锤子买卖，市场也不大，这就可以理解其高昂的价格设定了。

不过，不管你价格设定是什么，你的销量是零，那你的效益就是零”。因此Spark的定价团队也在努力平衡定价和临床的治疗，一方面可以缓解消费者压力，另一方面也是为了减少来自消费者的阻力——毕竟这么高的价格，难免让人冠以只是为了赚钱的罪名。

目前暂时有两种治疗方案供患者选择，一种是无效“退款”；另一种还在制订中的方案是分期付款。前者是指如果患者在通常的康复期，30天和30个月没有达到分别的治疗目的，公司将向患者退回部分治疗费用。但是到底退回多少，Spark公司没有透露具体细节。另一种正在计划中的治疗方案是分期付款，通过分期支付治疗费用，让患者背负“药贷”，倒也是一种可以接受的解决方案。

近几年来，新靶点、机理药物和新疗法的治疗费用屡创新高，曾经的Gliead丙肝天价神药，以及CAR-T让人望而却步的治疗定价，到如今的基因疗法。无数例子证明传统的制药公司定价/患者治疗模式是有其自身不足的。就像在欧洲的两个基因疗法Glybera和Strimvelis，因为绝大多数患者无法承担其过高的治疗费用，已经名存实亡。要解决这一问题，只依靠制药公司调整价格是不够的，需要政府、商业保险和制药公司一起配合，才能提供切实有效的方案。毕竟，对于像基因治疗这种革命性疗法，我们希望每个身患重病的病人都有公平的治疗机会。
​

我是aikannideyan 微博 眼科医生晓山