干细胞者军规

【军规一】

存天理，灭人欲，

耐得住寂寞，经得起诱惑；

【军规二】

不喝鸡汤，不打鸡血；

不去弯道超车，不做飞到天上的猪。

【军规三】

不创新，毋宁死！

走自己的路，让迷途者（metoo）无路可走。

【军规四】

知行合一，格物致知

路虽远行则将至,事虽难做则必成

【军规五】

铅华洗尽 宠辱不惊

天若有情天亦老，人间正道是沧桑

【干细胞与再生医学】

随着社会进步和人们追求生命质量的期望不断提高，传统药物手术等医疗手段在应对系统性、创伤性及退行性疾病等方面显得力不从心，逐渐遭遇玻璃天花板；而以干细胞疗法、免疫治疗、基因治疗等“活的药物”悄然引发一场医疗革命有望通过对疾病器官的调控、再生、替代与重塑，为那些被现代医学判为“绝症”的患者带来了生活的希望，从根本上改变眼下的医疗困局。

【干细胞者之梦】

让失明者重新看见世界；

让失聪者重新听到呼唤；

让瘫痪的人重新站起来；

让肿瘤患者重获新生；

让久卧病榻的患者回到工作岗位；

让老人生活自理，焕发活力；

让年轻人更美、更健康。

【现实很骨感】

我国在细胞治疗研究及临床转化领域起步较早，基础研究几乎与发达国家同步，论文数量排名国际第2位，专利数量已经排名国际第3位，也是世界上开展“未经证实疗效”的干细胞疗法最多的国家，其安全性问题受到广泛关注和质疑。卫生部于2012年1月发文叫停了未经批准的干细胞治疗，2016年的“魏则西事件”引起舆论关注之后，国家卫计委再度明令叫停，要求干细胞、免疫细胞治疗技术按临床研究规定执行。

目前，我国尚无一种细胞治疗产品获准上市，缺乏已经证实对疾病治疗具有可推广或进行产业化价值的成果。尽管一些专家批评政府“一放就乱、一管就死”以及“一刀切”影响了产业快速发展，上述状况从一个侧面也反映出我国细胞治疗技术尚不成熟，在细胞治疗这个最具创新的领域普遍存在“低水平重复”的跟风现象，同时过度的商业开发严重打击了企业投入创新的积极性。

【干细胞者素养】

干细胞制品是“史上最复杂的药物”，但是在干细胞与再生医学这个最具创新活力的领域里，最缺乏的恰恰是创新。2005-2015期间“细胞不是药”思潮危害极大，特别是卫姥爷的“三类医疗技术”闹剧让中国在干细胞领域失去了发展的“黄金十年”。沉痛的历史教训表明，创新必须尊重客观规律，当今盛行的“弯道超车”不但违反交通规则，最终结局都将车毁人亡。干细胞从业者需具备以下三个基本素质：

一、问题意识：干细胞远非想象中“什么都能干”，人类对干细胞认识依然十分幼稚，干细胞应用存在诸多安全性、有效性等问题；一项治疗手段实现临床转化需要满足安全有效、质量可控、经济可行等基本条件。在缺乏系统的工程化、标准化开发前提下，无法实现细胞制品的质量可控性，更无从保证干细胞临床应用的安全性与有效性。

二、规则意识：科学探索无禁区，技术应用有风险。创新不是空中楼阁，也不是无水之源或无本之木，创新三步曲“消化再创新——集成创新——原始创新”的发展规律不可逾越。机会与热点面前，没有人思考。当投机能赚大钱的时候，傻子才会搞科学，傻子疯子才回去创新。但“弯道超车”不但违反交规还会造成车毁人亡，“风口上的猪”虽一时会上天，但终究要摔下来，难逃翻身碎骨的命运。按规矩做事是最大的捷径，按规矩做事方可行远。

三、责任意识：“商业行为法无禁止即可为，准入行业法无许可不可为”。临床应用未经证实疗效旳干细胞疗法等同谋财害命，干细胞从业者须有基本的道德约束，在标准不确定、法规不完善的状况下更要主动去维护法律，主动完善法规与标准，而非投机或破坏秩序。急功近利，以“病人等不及”为借口强推未成熟的细胞疗法，会造成人道主义灾害，迫使政府出手叫停导致整个领域倒退。

【细胞治疗相关法规历史沿革】

1993年5月 原卫生部颁布《人的体细胞治疗及基因治疗临床研究质控要点》，首次将人的体细胞治疗临床研究纳入《药品管理法》的进行管理，明确“应用人的自体、异体或异种(非人体)的体细胞，经体外操作后回输(或植入)人体的治疗方法...基本上参照卫生部颁布的《新药临床研究的指导原则》开展临床研究。

1999年04月 原国家药监局《新药审批办法（局令第2号，1999）》《 新生物制品审批办法（局令第3号，1999）》（附件八：人的体细胞治疗申报临床试验指导原则）规定“体细胞治疗是指应用人的自体，同种异体或异种（非人体）的体细胞，经体外操作后回输（或植入）人体的治疗方法。”属于新生物制品，按照新药管理办法注册。

2003年03月 原国家药监局发布《人体细胞治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》明确”体细胞治疗是指应用人的自体、同种异体或异种（非人体）的体细胞，经体外操作后回输（或植入）人体的治疗方法。”质量评价指标，并要求临床伦理学参见GCP有关规定执行，干细胞作为体细胞制剂纳入药品管理。

干细胞疗法2005：乱花迷眼

2009年4月 原卫生部制定印发《医疗技术临床应用管理办法》（卫医政发〔2009〕18号）将干细胞/自体免疫细胞治疗归为第三类医疗技术，引发了细胞治疗究竟是医疗技术还是药品的长期争论。《首批允许临床应用的第三类医疗技术目录》（卫办医政发〔2009〕84号）规定“4.自体免疫细胞（T细胞、NK细胞）治疗技术/细胞移植治疗技术（干细胞除外）卫生部第三类医疗技术审核机构负责审核；”

干细胞疗法2010：旅游狂潮

干细胞疗法2012：乱象丛生

2012 年 1 月 卫生部《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》卫办科教函〔2011〕1177号“二、停止未经卫生部和国家食品药品监督管理局批准的干细胞临床研究和应用活动。”

干细胞疗法2015：千呼万唤始出来

2015年7月 卫计委《取消第三类医疗技术临床应用准入审批（国卫医发〔2015〕71号）》，细胞治疗（除造血干细胞移植）未列入“限制临床应用的医疗技术（2015版）”清单，文中注明“未在上述名单内的《首批允许临床应用的第三类医疗技术目录》其他在列技术，按照临床研究的相关规定执行。”

2015年7月 国卫科教发〔2015〕48号《临床干细胞临床研究管理办法（试行）》,实行干细胞临床研究备案管理制,不可向受试者收取费用,完成的后不得直接进入临床应用;

2015 年 8 月 联合发布《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》，干细胞制剂：是指用于治疗疾病或改善健康状况的、以不同类型干细胞为主要成分、符合相应质量及安全标准，且具有明确生物学效应的细胞制剂。应依据现行版《中华人民共和国药典》

2016年7月 食品药品监管总局办公厅《药品注册管理办法（修订稿）》“注册分类3：基因治疗、体细胞治疗及其制品。”

2016年5月 卫计委召开《国家卫生计生委召开规范医疗机构科室管理和医疗技术管理工作电视电话会议》（魏则西事件）“5.基层医疗机构不得未经授权开展第三类医疗技术开展临床，未经审批开展的三类医疗技术，严令禁止。各医疗机构开展的所谓合作开发，未准入审批的医疗技术，不得进入临床应用。”

干细胞治疗2017：路在何方？

2017年4月 ，最高人民法院审判委员会原则通过《最高人民法院、最高人民检察院关于办理药品、医疗器械注册申请数据造假刑事案件适用法律若干问题的解释》，规定药品临床试验造假将入刑。

2017年12月 国家食品药品监督管理总局发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，再次明确细胞制品按药品评审程序进行注册和监管。该原则结束了长期以来细胞治疗到底是药品还是临床技术的争论。

一个领域分母越小，坟墓越少

——老狼语