有些孩子个子矮，并不是因为身体缺少生长激素。比如特发性身材矮小（ISS）的孩子生长激素分泌正常，但身高持续低于同年龄、同性别儿童；出生时为小于胎龄儿（SGA）的孩子，多数会在出生后逐渐追赶，一部分到2岁仍然没有追上；努南综合征则常伴有持续的生长迟缓。

2026年9月8日，国家药品监督管理局批准帕西生长激素注射液新增三项儿童适应症，涉及努南综合征相关生长迟缓、特发性身材矮小，以及出生时为小于胎龄儿且2岁时无法追赶生长的身材矮小，适用人群为2.5岁及以上儿童。

需要先说明的是：生长激素属于处方药，是否需要治疗、能不能用、选哪种方案，都要由儿科内分泌专科医生评估后决定。

这三类矮小，问题不在生长激素分泌不足

对于这三类孩子，外源性生长激素可以刺激骨骺软骨生长，提高线性生长速度。[1,2]

三类情况的共同点是：内源性生长激素水平不低，但生长速度不理想。这与生长激素缺乏症不同，过去这三类疾病是否使用生长激素治疗、证据是否充分，需要各自独立的临床研究来回答。

因此，孩子的身高问题具体属于哪一类，需要先经过系统评估：生长轨迹、骨龄、内分泌指标，必要时做病因筛查。自行判断孩子矮小并直接寻求用药，不是规范的路径。

长效剂型的研究数据

这类治疗通常持续数年，传统重组人生长激素需要每天皮下注射。帕西生长素是一种长效生长激素，在生长激素分子上增加了能够与白蛋白可逆结合的结构，药物在体内停留时间延长，给药频率可以从每天注射一次减少到每周一次。[1]按年计算，注射次数大约从365次减少到52次。

研究数据方面：

• 特发性身材矮小儿童每周使用帕西生长素52周后，年化身高增长速度为10.2厘米，每日生长激素组为10.5厘米；身高相对同龄儿童平均水平的差距也在缩小。[2]
• 出生时为小于胎龄儿、之后持续矮小的儿童，每周使用0.16、0.20和0.24 mg/kg帕西生长素后，52周年生长速度分别为8.5、10.4和10.7厘米；每日生长激素两个剂量组分别为9.3和11.2厘米。[1]
• 随着帕西生长素剂量增加，生长速度也随之提高。

从基线到第 52 周观察到的身高增长速度

需要强调，这些数字来自严格的临床试验，用的是统一的入选标准和剂量方案。个体孩子的治疗目标、起始时机和剂量调整，与试验条件并不相同，不能直接套用。

安全性与治疗期间的监测

目前ISS儿童使用帕西生长素时，注射部位反应发生比例为8.5%，每日生长激素组为7.1%，都以轻度反应为主；两组血糖代谢指标也比较接近。[2]

长效生长激素目前已经有多种技术路线：

• 帕西生长素通过与白蛋白结合延长作用时间；
• somatrogon通过融合蛋白延长半衰期；
• lonapegsomatropin利用可释放载体持续释放生长激素；
• 国内也已有聚乙二醇化长效生长激素产品。[1]

无论选择哪种方案，治疗期间都需要持续随访，重点包括三件事：

• 实际长高速度是否达到预期；
• 骨龄进展与剩余生长空间；
• IGF-1等代谢指标的定期复查。

给药频率的减少改变的是注射方式，不改变随访要求。

医保、商保与就医提醒

现在全国执行的是2025版国家医保药品目录，自2026年1月1日起实施。此次新增的ISS、SGA和努南综合征相关生长迟缓适应症，并不在现行国家医保目录已经确定的支付范围内。

已经给孩子购买商业医疗险的家庭，可以核对以下条款：

• 门诊药品、院外药的报销范围；
• 生长发育治疗是否被列为除外责任；
• 是否需要单独申请特药或个案审核。

最后回到家长最需要做的事：发现孩子身高持续落后于同龄人，第一步是到儿科内分泌专科明确病因，而不是先考虑药物。确定属于需要干预的情况后，再由医生结合诊断、骨龄和家庭情况制定方案。

参考文献

[1] Basile L, et al. Front Endocrinol. 2026;17:1818944.

[2] Abuzzahab J, et al. Eur J Endocrinol. 2026;194:242-253.

#头号创作者激励计划##打生长激素会不会影响孩子健康#