好消息！“医学界罕见病频道”今日C位出道

“医学界”再添新成员！

“服务医者 改善医疗”是医学界各学术频道矩阵的牢固使命

“医学界罕见病频道”也将严格践行

何谓罕见病

罕见病又称孤儿病，是对一类发病率极低、患者总数极少类疾病的统称，该疾病种类多，且80%为遗传性疾病，约一半以上的患者在儿童期发病，其中30%的罕见病患儿寿命不超过5岁，诊断难、病情重、可治性低、治疗费用昂贵是罕见病的特点与难点，成为人类社会发展的沉重负担，也是现代医疗亟需攻破的重大难题之一。

罕见病研究现状

全球约有3.5亿的罕见病患者，约占世界人口的4.6%；从我国的数据来看，各类型罕见病患者也高达4000万。迄今为止，被命名的罕见病约有8000余种，但仅有不到1%的疾病找到了治疗药物，罕见病诊治形势不容乐观。

与欧美等发达国家相比，我国罕见病研究面临着更为严峻的形势：

立法起步晚：罕见病相关规定和法律仍存在诸多不足，如权威性不够、立法滞后、界定标准模糊等；

流行病学基础薄弱：我国罕见病研究起步晚，加之各个地域间经济发展及医疗保障的差异性，导致缺乏官方权威组织进行完整的流行病学统计和研究；

诊疗水平低：一方面，我国罕见病研究起步晚，罕见病传播平台的缺位，普通民众对罕见病的认识不足；另一方面，罕见病种类繁多，但发病率极低，大多数医生对罕见病相对陌生，加之医疗资源的偏失，导致罕见病的临床诊治存在较大困难；

药物可及性差：主要体现在“无药可用”与“有药用不起”两个方面。我国《第一批罕见病目录》中收录的121种罕见病，中国仅有31种罕见病有治疗药物，涉及药物仅有55种，半数以上的罕见病患者面临境外有药、境内无药的困境；罕见病患者群体较少、药物研发难度大、研发成本回收难等原因，造成罕见病药物定价高昂，有药却用不起的现状；

界定标准模糊：虽然我国是世界上最大的发展中国家，但由于各区域发展不平衡，无法照搬国际经验对罕见病进行界定。

虽然国家高度重视罕见病群体，但罕见病的诊治仍如“蜀道难，难于上青天”。从医生角度来看，罕见病诊治面临诊断困难、误诊率高、可治愈率低的窘境；患者群体则陷于缺医少药、因病致残、因病致贫、因病返贫的困境，罕见病的诊治可谓“腹背受敌”，简单的“看病、吃药”成为横亘在医生与患者心中的一道尖刺！

“罕见病频道”都能干点啥

罕见病是多器官、多系统受累的疾病

因此其诊治也往往涉及多个学科/科室

医学界目前已拥有25+学术子频道

几乎覆盖罕见病诊治涉及的所有相关科室

医学界微信公众号矩阵订阅用户超千万

“医学界医生站”APP注册用户超过250万

我们的专业性及行业认可度

是“医学界罕见病频道”建立的有力支撑

依托以上优势，“医学界罕见病频道”以建立高专业度的罕见病学术交流平台为目标，聚焦罕见病的诊断与治疗，汇集罕见病的前沿资讯、医保政策、就诊信息及用药援助等，与罕见病医生齐发力，打破罕见病当前“腹背受敌”的现状，致力于罕见病早发现、早诊断、能治疗、能管理，改善患者“病无所医、药无所治”的窘境，助力于罕见病患者的药物可及。

因此

无论您是神经科医生，或是风湿免疫科医生亦或是其他科室医生

只要您对罕见病感兴趣

或在临床诊疗工作中遇到类似困惑

都欢迎您支持并关注“医学界罕见病频道”

在这里您可以持续充电

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我们将为您提供专业、共享的频道

我们也真诚的邀您共同缔造罕见病的专属学术平台！

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