「快讯」基因编辑中的瑞士军刀！斯坦福大学华人科学家齐磊发明新的基因编辑工具

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作者：John

导读：一组来自斯坦福大学的研究人员表示，他们已经设计了这样一种CRISPR基因编辑工具（CasMINI），使腺病毒载体等更容易递送到细胞中。该研究结果上周五发表在《分子细胞》（Molecular Cell）杂志上。

斯坦福大学的研究人员现已设计了一个更小版本的CRISPR-Cas系统，命名为CasMINI，它可以解锁更多的应用程序，进入更多的哺乳动物细胞中。

CRISPR是原核生物基因组内的一段重复序列，细菌免疫系统的一部分，它能够抵御入侵的病毒。它们是由重复的遗传密码序列组成，并被“间隔”序列打断-过去入侵者留下的遗传密码残留物。该系统可作为遗传记忆，帮助细胞在入侵者返回时检测并摧毁它们（称为“噬菌体”）。CRISPR-Cas9系统是基因工程的一种形式，它针对遗传密码的特定部分的特定位置编辑DNA。这使研究人员能够修改活细胞中的基因。

近期Intellia Therapeutics公司在研CRISPR体内基因组编辑疗法获得积极临床结果，使得基因编辑领域达到了一个重要里程碑。但是现存的技术只能将现已发现的数千个CRISPRs中的一小部分进行应用，因为系统中的Cas9蛋白太大了。

斯坦福大学( Stanford University )助理教授、高级研究作者齐磊（Stanley Qi）在一份声明中表示，就目前的情况，在已发现CRISPR中只有不到1%在人体细胞中发挥作用。因为大尺寸的CRISPR-Cas系统使得腺病毒载体无法容纳，这限制了CRISPR的应用。CasMINI可以帮助建立更好的肿瘤杀伤淋巴细胞、重编程干细胞，治疗更多的眼部、肌肉或肝脏遗传疾病。

斯坦福大学的一种可能的解决方案Cas12f，该蛋白介于400—700个氨基酸之间，大小还不到目前使用的CRISPR系统（如Cas9或Cas12a）的一半。在这项新研究中，齐磊及其团队将RNA和蛋白工程应用于Cas12f系统，以生成用于哺乳动物基因组工程的高效微型Cas系统。

研究人员表示，与Cas9的1,368个氨基酸相比，工程化的CasMINI（Cas12f）有529个氨基酸，可以更好地适应现有的递送机制，如腺相关病毒(AAV)、脂质纳米颗粒(LNP)或其他RNA药物递送方式。

Cas MINI目前处于起步阶段，需要更多的工作来优化碱基和基因编辑。且该研究团队计划对该系统进行体内基因治疗临床试验，并已通过该大学申请临时专利（有条件性专利）。

齐磊已经创立Epicrispr Biotechnologies公司（一家隐形的 CRISPR 生物技术企业）同时并持有 Refuge Biotechnologies公司（一家与美国安德森癌症中心合作进行实体瘤药物试验的细胞治疗初创公司）的股份。

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