血液肿瘤治疗如何实现从“跟跑”到“领跑”

本报记者 张伟

“《“健康中国2030”规划纲要》提出，到2030 年，实现全人群、全生命周期的慢性病健康管理，总体癌症5年生存率提高15%。尽管近十年来，我国在血液恶性肿瘤治疗领域的突破非常大，但比照这个目标，我们还任重而道远。”近日，在第五届百济神州血液肿瘤高峰论坛上，哈尔滨血液病肿瘤研究所教授马军等业界专家表示，如何在新时期开启血液肿瘤治疗新篇章，是一个需要多方联动的新课题。

探索血液肿瘤治疗新路子

血液系统恶性肿瘤包括白血病、淋巴瘤及骨髓瘤等几大主要类型，是起源于造血或淋巴系统的一大类恶性肿瘤的统称。近年来，我国在基础研究、转化医学与新药研究中取得了快速进步。

马军表示，在国家制度创新的扶持下，我国血液肿瘤领域的创新研究有了突飞猛进的进步，国内血液肿瘤研究领域正在接轨国际先进水平，更多本土创新成果先后问世，正以更亲民的价格惠及我国患者，这一局面令人欣喜。他同时表示，当前我国正处于向医药创新强国迈进的重要节点，更需要登高望远，通过更深层次、更高水平的合作，实现更高质量的发展。

“过去十年，我国创新生物医药产业格局整体跃升，建立起体系化的自主研发能力，从渐进式创新开始向‘首创新药’发起冲击。但时至今日，医药创新的发展仍然面临一些深层次挑战，需转变创新理念，通过体系性的建设，构筑可持续的医药创新生态系统。”百济神州总裁吴晓滨表示。

“期待未来，各界专业力量能够紧密合作，推动创新成果加速转化，实现从量到质的转变飞跃。”马军说。

进一步加速创新成果转化

近年来，随着对疾病机制与生物靶点研究的持续深入，血液恶性肿瘤在“精准治疗”策略的探索中不断取得进展。以白血病为例，近年来的治疗探索取得重大进展，正在扭转过去主要依靠化疗的传统方式。

基于此，上海交通大学附属瑞金医院教授沈志祥表示：“中国患者群体相比欧美在基因型、突变型和治疗等方面有非常大的差异，因此，在白血病等领域的治疗探索中展开更多的针对中国患者实际的研究，特别要依靠具有医学研究创新能力的团队开展更多原创性研究，针对领域的新挑战、新问题进行具体研究。”

“急性髓系白血病在成人白血病患者中约占70%，伴随疾病研究的深入，我们很高兴地看到越来越多的新药和新方案不断出现，重塑这一领域的治疗格局。这也同时提示我们，要以全程管理的理念来不断改善对于急性髓系白血病的治疗策略。”郑州大学附属肿瘤医院教授宋永平表示，“创新药物为临床治疗攻坚带来了更多精锐‘武器’，将为尚未完全满足治疗需求的患者群体实现更长生存，带来更好的生活质量。”

如何从“跟跑”迈向“领跑”

2021-2030年，不仅是实现“健康中国2030”战略规划目标的关键阶段，同时也是中国创新药物由“跟跑”迈向“领跑”的关键十年，新靶点、新作用机制的药物研发是未来抗癌新药研发的方向。

专家们表示，相信经过坚持不懈的努力，随着我国经济、科技实力的增长，我国新药研究和医药产业发展将实现新的历史转变，从“跟跑”向“并跑”和某些方面“领跑”跨越。新药研发是个不折不扣的“马拉松工程”，短则七八年，长则超过20年。在国家近20年的大力推动下，我国基础科研水平得到很大提升，新药研发环境得到明显改善，发展前景令人乐观。如何进一步完善新药创新生态系统？

“实现中国创新药在未来十年接轨国际先进水平，需要在我们的自主研发体系中，进一步强化产业的协同创新。”北京大学肿瘤医院教授朱军表示，“近年来，国内血液肿瘤领域的临床研究进展迅速，下一步要更加精耕细作，优化资源配置，推动临床研究平台的可持续发展，集中力量产出更多全球品质、‘同类首创’的好药，提升我国创新医药产业在全球的整体竞争力。”

“我国创新药进入市场，还在起步发展的阶段，还需要政府扶持做大其适应症。国家政策、医生的支持、企业自己不断的努力、资本市场的助力等都是必不可少的因素。”吴晓滨认为，这其中，国家的政策支持尤其重要，比如说创新药的定价，当它在小适应症有条件批准的时候，不能一下子把价格完全打到白菜价，打到地板价，一定要让它有一定的成长空间。

“未来十年，将是中国生物制药发展的黄金十年。为了加快国际化步伐，百济神州通过数年的努力，已经建立起全面的内部研发和全球化发展实力。”据百济神州高级副总裁、全球研发负责人汪来透露，百济神州已经迈入新一波研发浪潮，朝着first-in-class全面进发。目前在血液肿瘤领域，已在淋巴瘤、白血病和骨髓瘤三大领域进行了全面的布局，并建立了蛋白水解靶向嵌合分子、双（多）特异性抗体、ADC等前沿新药技术平台。