光遗传学技术：视网膜植入藻类基因后，失明40年盲人恢复部分视力

出品：放牛班的秘密花园

来源：麻省科技评论、Medium

编译：Sweetpie

责任编辑：Anyi

研究人员采用光遗传学技术对这位盲人眼睛的视网膜进行基因改造，使其恢复了部分物体感知能力。

来自巴黎、匹兹堡和瑞士巴塞尔的科学家在一项国际合作中报告了有史以来首例盲人接受光遗传疗法后部分恢复视力的病例。

他们称其首次成功地利用光遗传学技术改善了人的视力，这项壮举是通过将一种来自藻类的基因植入该男子视网膜而实现的。

根据发表在《自然医学》杂志上的论文所提供的信息，这位实验对象住在巴黎，大约40年前失明。当时他被诊断出患有“色素性视网膜炎”，这种由超过71种不同基因的突变引起的慢性神经退行性疾病会破坏光受体（视网膜中的感光细胞），从而导致完全失明。全球有200多万人受该疾病的影响。

在接受基因疗法，在视网膜中添加感光分子后，这名58岁的盲人经过训练能感知到在他面前的桌上是否有一本笔记本。他还能数出摆在他面前的深色杯子的数量，尽管并不总是准确无误。

受试者用护目镜判断白色办公桌上是否有黑色杯子

研究人员并未逐一修复受损基因，而是采用光遗传学技术的方法，直接激活视网膜中对光作出反应的神经细胞。科学家们在实验中向病人的眼睛注入某种能感知并趋向阳光的单细胞藻类的基因，其中编码了被称为ChrimsonR的光敏蛋白。

ChrimsonR蛋白存在于藻类中，在光线照射下会改变形状。它还能促进离子在细胞内外的流动，在神经元被设计成表达光敏通道蛋白（channelrhodopsins）的情况下，这种流动能激活细胞，通过神经末梢将信号传递到大脑。

“我认为一个新的领域正在诞生，”巴塞尔大学的教授Botond Roska在一次与记者的电话会议上说。

Roska称添加这种基因的目的是为了改造某种叫做神经节的视网膜细胞，使其能对光作出反应，并向大脑发送视觉信号。

研究人员选择ChrimsonR蛋白是因为它偏好用琥珀色的光来激活，后者比来自电脑屏幕的蓝光更安全，引起的瞳孔收缩更小。该装置专门针对视网膜的神经节细胞，这种神经细胞负责从视锥细胞和视杆细胞中收集信号，并通过视神经将其传输到最终目的地——大脑，信息在那里被处理成可视图像。

研究人员开发了一副配有一个摄像头的特制护目镜，能记录环境并将光脉冲直接射入视网膜。这种护目镜有个新的感光细胞阵列，这使其能将环境中物体反射的光转换成琥珀色光谱中的单一波长。经过转换的图像再作为离散光脉冲被实时投射到视网膜上。

该计划由一家名为GenSight Biologics的法国公司资助，要求患者佩戴一副能捕捉环境中的光线对比的电子护目镜，再利用能触发chrimson分子的特定波长橘黄色光，以高强度的方式将图像投射到视网膜上。

匹兹堡大学研究员José-Alain Sahel在实验中扮演了主要角色，他也是GenSight的联合创始人。据他说这位盲人一开始并未注意到任何效果，但他渐渐开始发现自己在戴着护目镜时看到一些形状。Sahel称这位盲人是“有史以来第一个受益于光遗传学技术的人”。

光遗传学技术广泛应用于动物神经科学实验中。将感光分子添加到脑细胞中，然后利用光纤电缆传输的光脉冲，研究人员就能激活特定神经，并在某些情况下激发特定的行为。

该技术用于治疗失明始于2016年，当时的一名德克萨斯州女性成为首个接受光遗传疗法的人，实施治疗的RetroSense是家小公司，该公司后来被Allergan收购。研究结果从未被公开报道过，但Allergan的官员后来说一些患者称看到了光线，比如在黑暗的房间里看到一扇明亮的窗户。

位于马萨诸塞州剑桥市的初创公司Vedere Bio也一直在开发光遗传疗法。

根据Roska和Sahel的说法，在由GenSight赞助的临床试验中已有几名患者接受了治疗，但只有今天描述的病例中的男子使用了护目镜。

患者恢复的视力水平仍非常有限。他通过护目镜看到的是单色的，分辨率不够高，无法用于阅读，甚至无法区分不同的物体。

但研究人员表示会对护目镜进行改进，经过更多训练，这名男子能看到的东西可能会比现在更多。“我们将实现的视觉水平是无法预测的，”Sahel说。

尽管目前该技术的应用范围仅限于从任何神经退行性疾病中恢复视力，但研究人员的最终目标是解决癫痫、帕金森和抑郁症等其他疾病，这是重要的第一步。

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