长效口服降血糖新药中国III期临床研究上市注册项目项目可研报告

1、项目概况

本项目拟投资41,859.57万元，用于长效口服降血糖新药HSK-7653的中国III期临床研究、原料药及制剂的工艺开发和临床试验所需制剂生产等。本项目的实施主体为四川海思科制药有限公司。

2、项目必要性

（1）更好的满足广大中国患者的用药需求

中国人口基数大，具有与欧美国家不同的疾病谱。对于肝癌、胃癌、乙肝、糖尿病等疾病，中国的发病率较高，占全球患者总数的比重大，严重危害国民健康。这些疾病在世界范围内都缺少创新药，也非欧美医药研发的重点。加大这类新药研发可以为患者提供更适当的用药选择。对于一些慢病、重病，如糖尿病、心脑血管疾病等，中国的患者基数很大，并且随着人口老龄化、生活方式改变和环境变化，患病人数逐年增加，经济负担加重。在这些疾病领域的创新可以释放社会生产力，减轻社会负担。此外，随着经济水平的发展和人均收入水平的提高，一些有经济实力的患者已不满足仅仅获得基本医疗保障，而是期望第一时间使用全球最先进的治疗手段和药物。目前，中国的创新药的可及性无法满足民众的健康需求，海外就医、药品非法购买等现象凸显了患者日益升级的医疗需求与国内创新药供给能力之间的差距，提供全球范围内先进的创新药有助于广大中国患者得到更好的救治。

（2）加大新药储备，有效扩充公司产品线

产品是制药企业的生命线。制药行业属技术密集型产业，技术迭代升级较快，药品生命周期有限。这就决定了制药企业若要保持竞争优势，获得持续增长，就需要不断开发新产品，形成合理的产品线梯度，丰富的产品研发管线。鉴于此，公司需要加大新药储备，有效扩充现有的产品线，创造新的利润增长点，为公司可持续发展奠定坚实的基础。

（3）抢占市场先机，增强公司的盈利能力

2018年全球最畅销的十个糖尿病药物中，DPP-IV抑制剂西格列汀和维格列汀是仅有的两个口服糖尿病药物，其中西格列汀及其复方2017年的全球销售额为59亿美元，均为需要每日服用的降糖药物。HSK-7653与上述药物同属于DPP-IV抑制剂，可以实现每周一次的给药间隔，优于现有同靶点药物。目前，HSK-7653在中国已经获得药物临床试验批件，正在按计划启动III期临床试验。HSK-7653若上市，将会是对公司糖尿病产品线的重要补充，也会对公司未来业绩产生非常积极的影响。

（4）自主研发能够增强公司的创新研发能力

HSK-7653是公司自主研发项目，公司享有本项目所产生的新的技术成果及其知识产权。通过本项目开发，能够有效扩充公司的新产品管线，为公司未来的发展奠定坚实的基础。同时，通过本项目可以增强公司研发能力和创新深度，符合仿制药转创新药的研发战略，能够提升公司整体实力和市场竞争优势，有利于增强公司未来盈利能力，符合公司利益及发展战略。

3、项目可行性

（1）国家相关产业政策鼓励本项目实施

2015年以来，国务院、卫计委、食药监局、发改委等多个国家级部门密集发布医药研发相关政策。政策主要从临床试验数据核查，药品上市许可持有人制度，加快创新药审评审批，鼓励优质创新药品与国际接轨，配套政策提质量、促创新等五个方向推进以创新力为核心的医药研发进程。

2015年11月，国家食品药品监督管理总局的230号文《关于药品注册审评审批若干政策的公告》提出：对新药的临床试验申请，实行一次性批准，不再采取分期申报、分期审评审批的方式；对重大疾病的创新药等8类药品实行单独排队，加快审评审批；申请人在欧盟、美国同步申请并获准开展药物临床试验的新药临床试验申请将加快审批，表明我国在药品审评监管上逐步与国际接轨2017年10月，CFDA发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，大力支持国内创新药物发展。同年12月，再次补充发布关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见，不断推动创新药物发展。

（2）HSK-7653具有市场竞争优势，销售前景广阔

从全球市场来看，糖尿病药物的霸主依然是胰岛素及其类似物，在2018年糖尿病药物销售前十的药物中，有6款均为胰岛素及其类似物。目前，我国糖尿病治疗药物市场上主要有胰岛素、胰岛素分泌促进剂（磺酰脲类降糖药、格列奈类降糖药）、胰岛素增敏剂（双胍类降糖药、噻唑烷二酮类降糖药）、α-葡萄糖苷酶抑制剂。新型糖尿病药物如DPP-IV抑制剂、SGLT-2抑制剂、GLP-1激动剂市场份额虽还未占据主要位置，但具有良好的市场增长潜力。HSK-7653是海思科自主研发的1.1类新药，化合物为全新的小分子化合物，系国内外首创，公司拥有完全的自主知识产权。国内暂无长效DPP-IV制剂上市，四川科伦药业股份有限公司及石药集团有限公司的曲格列汀国内进入III期临床试验，江苏万川医疗健康产业集团有限公司曲格列汀进入I期临床试验。HSK-7653上市后有望在新型糖尿病药物中占有一定的市场竞争优势，分享较大的潜在市场空间。

（3）HSK-7653已取得阶段性的研究成果

HSK-7653系海思科自主研发的II型糖尿病药物，于2017年11月获得开展药物临床试验的批准。HSK-7653的化合物专利已在中国、日本、美国等国家和地区获得授权。

（4）公司具有丰富的创新药研发经验及优质高效的研发团队

在创新药研究领域，公司通过建设小分子创新药研发平台，在特定细分领域针对特定靶点开发具有国际竞争力的创新药，聚焦于麻醉及镇痛（HSK-3486）、糖尿病及并发症（HSK-7653）、肿瘤以及呼吸等疾病领域，目前共有6个1类新药在研。

在研发团队方面，公司注重多层次、多渠道、多维度的人才引进及培养方式，经过多年的积累和发展，研发中心已形成了以国际团队，海归博士，重点院校硕、博优秀研究生为核心的科研团队，公司研发中心现有人员近600人，其中博士占比约6%、硕士占比约35%。公司的创新药研发人员目前有200余人。近年来，公司研发中心还陆续引进了几十位具有多年国际研究机构工作经验的国际一流创新人才。经过多年积累，公司已建立了功能齐全、布局合理、梯队完善的研发架构，这将为创新药物的研发提供了良好人力资源保障。

4、投资总额和融资安排

本项目投资总额为41,859.57万元，其中不超过41,855.33万元由本次发行的资金投入，其余部分由公司自筹解决。