2023上半年全球上市小核酸药物营收达20.92亿美元

（人民日报健康客户端记者 高瑞瑞）据人民日报健康客户端不完全统计，2023上半年全球上市小核酸药物营收合计达20.92亿美元。其中7款产品销售额超1亿美元，Spinraza依然位列榜首，营收8亿美元。

目前，全球仅有十余款小核酸药物获批上市，其中Kynamro、Vitravene、Macugen三款产品已退市；Spinraza 作为孤儿药已在中国获批上市。根据沙利文统计，该行业整体规模从2016年的0.1亿美元增长至2021年的32.5亿美元。据全球医药市场调研机构Evaluate Pharma和波士顿咨询公司BCG统计分析，预计 2024 年全球小核酸市场规模将达到 86亿美元。

“小核酸药物，即寡核苷酸药物，是由十几个到几十个核苷酸串联组成的短链核酸，目前小核酸药物主要包括RNAi（核酸干扰）药物和ASO（反义寡核苷酸）药物，作用于pre-mRNA或mRNA，通过干预靶标基因表达实现疾病治疗的目的。”倚锋资本董事副总经理朱怡凡告诉人民日报健康客户端记者，目前小核酸药物靶向上游致病基因序列，比起小分子药和抗体药来说，可以突破空间结构设计的困难，因此理论上小核酸药物的天花板非常高。

倚锋资本朱怡凡向记者分析道，小核酸药物的研发有几大难点，包括有效序列的选择、脱靶性、靶向肝外能力等，大部分小核酸药物集中在罕见病特别是单基因突变疾病上，售价居高不下。此外，由于药物本身及递送特性，需要格外注意肝肾毒性以及血液毒性。对于国内企业而言，还需格外关注各环节的技术、供货是否有卡脖子问题或专利壁垒存在。

“总体来说，相比较海外上世纪80年代就开始研究，国内小核酸企业相对来说还在技术追随状态，我们也注意到了有不少具备技术突破的企业，但研发阶段都比较早期，还待经历临床研究的考验。”朱怡凡告诉人民日报健康客户端记者，未来，国际上近五年来在小核酸领域的交易热度很高，药物获批速度也在加快。目前也有相当数量的企业已经进入到了临床阶段。我们认为小核酸作为药物而言，在保证了安全性、降低off-target（脱靶）毒性的前提下，市场潜力很大，期待国内企业能在这一领域突破底层技术，实现全球领先。