2023年全球生物医药研发全景展望

近日，IQVIA研究所发布了《Global Trends in R&D 2023》报告，数据显示：全球生物制药行业在2020年和2021年达到创纪录水平后，在2022年逐渐恢复到了新冠疫情前的水平。

1 研发管线

从在研管线的疾病领域分布来看，肿瘤领域仍是研发重点，占所有管线的38%，且其过去5年的年复合增长率为10.5%。2022年，针对非罕见癌种的抗癌疗法管线扩展了7%，针对罕见癌种的研发管线稍有下降。同时，针对实体瘤的开发仍高于血液瘤，实体瘤2022增长了5%，血液瘤下降4%。血液瘤中下一代生物疗法占比逐步增大，2022年占比达到28%。

神经学领域的在研管线占比仅次于肿瘤领域，占11%。该领域的研发集中在阿尔茨海默病、帕金森病和抑郁症等疾病上。

此外，自2017年以来年复合增长率最高的是眼耳科疾病领域，为20.7%，主要集中在眼部抗新生血管和罕见眼部疾病；其次是疫苗领域，年复合增长率达14.1%，主要集中于新冠和流感疫苗。

2012—2022年按治疗药物类别分类的研发管线产品数量

从管线的研发技术来看，2022年有960种新一代生物疗法处于临床开发或监管审评阶段。自2017年来，这一类型的研发管线年增长率达到20%。其中细胞疗法占比最高，达到40%，包括217种CAR-T细胞或者自然杀伤细胞疗法（NK细胞疗法）。

从公司类型来看，新兴生物医药公司（EBP）占据了临床期研发管线的2/3，相比前几年其份额占比有明显上升。特别是中国的EBP公司，其开发的临床期药物比重已经超过欧洲，仅次于美国。另外值得一提的是，中国药企贡献了15%的管线份额，高于5年前的6%和2007年的2%。在过去5年中，这些公司的活跃管线增加了倍多，可见最近的中国生命科学领域投资力度之大。

2 新药获批

2022年，全球共有64种新型活性物质（NAS）上市，相比前两年有所下降，但略高于疫情前（2019年，55种）水平。下降原因是新冠疫苗和新冠药减少，美国加速批准的药物减少，以及仅在中国上市的NAS减少。

具体来说，在过去5年中，肿瘤学、神经学和免疫学新药上市的产品比例不断上升，占353种新药中的173种（49%），而对比2013年至2017年，该比例为232种新药中的95种（41%）。另外，FIC、生物药和特效药的占比也在逐渐升高。

3 临床成功率

IQVIA的该报告表示，2022年临床开发生产力指标首次回升，打破了过去10年来的长期下降趋势。具体到临床试验的成功率而言，2022年虽然整体产品开发的成功率有所下降，但相比于2021年，临床Ⅱ期和Ⅲ期试验的成功率提高了2%-6%。

2022年，所有治疗领域的综合成功率下降到6.3%，而Ⅱ期和Ⅲ期的成功率上升2%~6%

就不同疾病领域而言，传染病和皮肤病的新药开发成功率最高，分别为14%和13%。此外，除疫苗领域外，其他领域药物研发成功率低于10年趋势。

传染病和皮肤病的开发成功率最高

人工智能的崛起是提高产业生产力的重要因素之一。在2018—2022年AI技术参与的在研药物中，利用AI/ML优化药物设计的应用比例最高（55%），其次是利用AI分析疾病机理，发现创新可成药靶点的应用（21%），AI在药物开发中的其它应用还包括通过精准筛选患者群体来优化药物发现，以及利用AI/ML技术优化临床试验设计。在2022年，11款AI/ML参与开发的药物进入临床试验阶段，为10年来最高。