国内基因编辑赛道排行榜-病毒载体公司

一：前言

基因编辑(gene editing)，又称基因组编辑(genome editing)或基因组工程(genome engineering)，是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。

传统的方法包括化学诱变和RNA干扰，但是化学诱变受限于成本，RNA干扰又不能实现完全敲除以及高脱靶性，影响了高通量基因筛选的进展。

CRISPR/Cas9技术可以较容易的实现基因的完全敲除或激活，建立基因与表型的确定关系，成为大规模的基因筛选的最佳方案。

并且张锋团队以及国内的很多团队已经掌握该项技术，在科研领域，基因育种以及药物研发等各个领域发挥着重要的作用。该技术已经连续获得诺贝尔奖项，可以说谁掌握了这项技术或者引导了这项技术的发展，那么就是掌握了人类的生命密码。

由于当前国内CRISPR编辑相关的公司并没有过多成功的案例，我们参考了国外的相关上市公司进行总结，利用相关的经验进行国内基因编辑龙头的预测！

二：国外目前已经上市的基因编辑公司盘点

1.Sangoma Therapeutics

成立时间：1995年

当前市值：7.75亿美元

Sangamo Therapeutics是一家由基因编辑为主要核心，展开临床阶段药物研发的公司，潜心于锌指卵白技术（ZFP）的研究开辟和商业化。该公司是全世界应用锌指蛋白技艺最普及的公司，开展了一系列临床阶段的人类疾病治疗。基于基因治疗的多平台门径，搜聚基因医治、基因组编辑、细胞疗法、基因调控等，Sangamo在血友病、血红卵白病、中枢神经体系疾病、艾滋病等范围结构产品管线。

2021年11月4日，Sangamo Therapeutics公司宣布，基因疗法isaralgagene civaparvovec（ST-920），在法布里病（Fabry disease）患者中进行的一项1/2期临床试验获得积极初步结果。试验结果显示，该疗法通常耐受性良好，并且将4名患者体内关键的α-半乳糖苷酶A （α-Gal A, 也称为AGA）的活性提高到高于正常水平，且首例患者疗效维持长达一年。基于这些数据，Sangamo计划启动3期临床试验。

2. Horizon Discovery Group

成立时间：2005年

当前已被收购，营收每年7500万美元以上。

Horizon Discovery总部位于英国剑桥，其技术主要是基因编辑，至今已经有超过十年的基因编辑经验，从早期的rAAV妙技到ZFN以及近几年火热的CRISPR手艺，Horizon都有专利授权。

2020年11月2日-PerkinElmer，Inc.(纽约证券交易所代码：PKI，简称“ 珀金埃尔默”)和Horizon Discovery Group plc(伦敦证券交易所：HZD，简称“ Horizon”)宣布达成协议，珀金埃尔默将以大约3.83亿美元(2.96亿英镑)的价格收购Horizon。

3. Editas Medicine

成立时间：2013年

当前市值8.5亿美元

Editas Medicine总部位于美国马萨诸塞州，开创人之一是CRISPR领域的“大神级人物”张锋。该公司斥巨资建立基于CRISPR/Cas9技术专利的基因编辑平台，致力于经由基因编辑来改造致病基因来医治相应的疾病。如今，该公司已建成一个多样化的管线，主要研发针对眼睛疾病、肌肉疾病、血液疾病、肺病、肝病与癌症的产品。

Editas的先导产品EDIT-101，用于治疗遗传性失明疾病Leber先天性黑蒙症10型（LCA10）。2020年3月4日，Editas宣布EDIT-101的1/2期临床已完成首例患者给药，这是全球第一个在人体内给药的CRISPR基因组编辑药物。

2022年基因编辑公司Editas Medicine, Inc.宣布任命Baisong Mei博士为公司高级副总裁总裁兼首席医学官。Mei博士将领导公司所有治疗适应症的实验药物管线的临床研究和药物开发，包括血液学、肿瘤学和眼科。Mei博士将为Editas带来了20多年的生物技术和制药行业经验，跨越多个疾病领域的整个药物开发生命周期，包括血液学、神经学和其他疾病。

4. Intellia Therapeutics

成立时间：2014年

Intellia Therapeutics总部位于美国马萨诸塞州，惟一于行使生物器械CRISPR/Cas9零碎开拓专有的、有潜力的治愈疗法。作为Editas Medicine最壮大的竞争敌手，Intellia获得了CRISPR前驱之一的女科学家Jennifer Doudna授权的相干知识产权。值得一提的是，CRISPR基因编辑疗法的开拓者Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna获得了2020年诺贝尔化学奖，其中Doudna也是Intellia Therapeutics公司的联合创始人之一。

2021年6月28日美股盘前，基因编译公司Intellia Therapeutics大幅上涨，该股涨53.9%。此前，NTLA和再生元公司联合宣布，在研CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。单剂NTLA-2001导致血清中的转甲状腺素蛋白水平（TTR）平均下降87%，在第28天TTR降低幅度最大可达96%

5. Precision BioSciences

成立时间：2006年

Precision BioSciences总部位于美国北卡罗来纳州，致力于拓荒新一代基因组编辑技术平台ARCUS在癌症免疫疗法、遗传疾病和食物规模的运用。在癌症免疫疗法规模，该公司的目标是颠末基因组编纂武艺，在CAR-T或TCR细胞疗法中切除导致患者免疫零碎抨击打击供体T细胞与导致供体T细胞攻打患者康健组织的基因，让癌症患者可使用康健供体生成的T细胞疗法，再也不局限于依托患者本人的T细胞。

2020年7月，临床阶段生物公司Precision BioSciences最近对外公布，前期与美国吉利徳科学合作项目终止，并已收回自主研发ARCUS基因编辑技术平台用于乙肝治疗。该公司近期公告显示，公司已全部收回ARCUS基因编辑的研发数据和权利。

三：总结

（1）科学家为导向

（2）药物研发的经验

（3）CART治疗

（4）专利多

单纯单一的产品线已经无法适应时代的发展，例如常规的小鼠公司，病毒载体公司以及测序公司。必须以科学家为导向，拥有药物研发的经验，以及cart治疗产品线，多年的深耕不浮躁，才可能成为国内基因编辑的龙头。

四：前景预测

接下来就根据上述的科学家+药物研发经验+CART治疗经验+专利对当前的不同基因编辑领域进行赛道细分：

1.吉凯基因：

吉凯基因是一家以标准化科研大数据为驱动力、以持续开发创新靶点药物为手段、以提高中国高发少药疾病患者的生存率和生活质量为使命的平台型公司，成立于2002年。公司规模500-1000人，病毒类产品包括-慢病毒，腺病毒，AAV，科研市场绝对老大，病毒销量2个亿，占据科研市场40%左右的份额。国内最早做慢病毒的公司，文章超多，有Natrue正刊。产品很好，价格略贵。

在科学家层面：病毒企业中绝对的视野顶级，早早布局医药行业接触到很多大佬，其中有大量的院士级别，例如樊嘉，樊代明，饶子和等等。

药物研发以及CART实力：公司拥有很多药企大佬。成功转化过6个药物，其中Cart的产品又占据大多数，公司拥有完整的CART产品研究路线以及设施，申报条件。

专利层面：慢病毒载体专利多，大基因载体以及CRISPR文库。

缺点：公司老销售居多，产品线较多（投资人很头疼，所以现在砍了很多产品线），不利于上市，领导层欠缺战略思维。

2.和元生物

和元生物成立于2013年,是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司,专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务：为基因治疗药物助力。

不得不说和元生物的老板是把融资的好手，在被吉凯压制以及垄断了科研市场以后，被逼无奈，踏上CDMO的征程，但是人不逼不知道，一逼还真上了路子。但是还得客观的评价和元生物。

人员层面：100-500人，听说最近在扩招，以本科为主，超级打工人。

市场地位：CDMO的老大，已经上市，在工业客户端有着自己的优势。进入AAV市场较早。慢病毒以及腺病毒很弱，所以目前靠低价吸引客户（3折）。价格低，AAV还可以，慢病毒腺病毒建议绕道。文献逐渐变多，价格低总会有人买，这步棋下的好。

药物研发+CART:真的有点磕掺，由于整体学历较低，前期绝对的土八路，以模仿吉凯为生，包括现在也是模仿吉凯5年前的老路子。不谈也罢！

科学家：同样的问题，不够高端，站台院士没有。

缺点：缺乏核心技术，以及客户群体。销售普遍学历较低，无药物研发经验，产品线单一，是一个合格的AAV载体供应商。

其他的病毒公司不进行一一阐述，上面的总结图都有，最后送上小编的结论：

投资来说，主要是看吉凯近几年的新药研发能否在市场卷起风浪，否则将是一个非常头疼的事情，和元生物主要看是否能够提高产品质量以及提高销售人员的学历以及在研发层面多花点功夫。

而对于细胞编辑想必都知道我推荐的哪个公司了吧？晶锐生物“零风险”构建单克隆稳定株，因为使用的是Cas9 RNP以及Virus free的技术，所以并未参与到本次病毒行业的榜单。点击下方观看详情。

1：重磅：国内首家“零风险”获取单克隆稳定敲除株（敲不出来免费）

2：还在用传统方法构建稳定株？你该看看Cas9 RNP体系

接下里会对细胞编辑以及动物编辑进行阐述，下一期见。