全球药物研发进展一周速递

药物研发进展

1.辉瑞(PFE)宣布20价肺炎球菌结合疫苗在欧盟婴儿3期研究中取得积极的顶线结果

9月19日，辉瑞（Pfizer）宣布，其在研20价肺炎球菌疫苗（20vPnC）在欧盟婴幼儿中进行的关键性3期临床试验获得积极顶线结果。试验结果显示，这一在研20价疫苗如果获得批准，在3针接种后很可能对疫苗携带的20种血清型提供保护。根据这一结果，辉瑞预计在随后几个月内向欧盟监管机构递交上市申请。

2.欧盟批准首个口服狼疮肾炎药物LUPKYNIS用于治疗狼疮肾炎

9月19日，Aurinia宣布，欧盟委员会(EC)已批准LUPKYNIS(voclosporin) 的上市许可，用于治疗活动性狼疮肾炎(LN)，这是一种系统性红斑狼疮(SLE)的严重并发症。此外，英国药品和保健品监管机构预计将在未来几周就LUPKYNIS在英国的上市许可做出决定。与此同时，LUPKYNIS的营销授权申请（MAA）已提交给瑞士医药管理局，此前已被Swissmedic授予治疗LN的孤儿药地位。

3.德琪医药ATG-101（PD-L1/4-1BB双特异性抗体）获美国FDA孤儿药资格认定2022年9月19日，德琪医药宣布，首个由德琪医药自主开发的新型PD-L1/4-1BB双特异性抗体ATG-101获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定，用于治疗胰腺癌。本次获得美国FDA孤儿药资格认定，将有助于促进与FDA交流，加速推进ATG-101临床开发及相关注册的进度。

4.罗氏眼科双特异性抗体疗法在欧盟获批

9月19日，罗氏（Roche）宣布欧盟委员会（EC）已批准其双特异性抗体疗法Vabysmo（faricimab）上市，用于治疗新生血管性或湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）以及由糖尿病性黄斑水肿（DME）导致的视力障碍，这些视网膜疾病是全球视力丧失的两个主要原因。

5.Alnylam第5款RNAi疗法Amvuttra获欧盟批准上市

9月20日，Alnylam宣布，欧盟委员会（EC）批准其RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran）上市，每3个月皮下注射一次，治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）淀粉样变性成人患者的1、2期多发性神经病（polyneuropathy）。Amvuttra已于6月13日率先获FDA批准上市，是Alnylam获批的第5款RNAi疗法。

6.阿斯利康抗体疗法Tezspire在欧盟获批，用于治疗严重哮喘

9月21日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，“first-in-class”抗体疗法Tezspire（tezepelumab）已在欧盟获得批准上市，作为12岁及以上严重哮喘患者的附加维持治疗。这是首个也是唯一一个获得欧盟批准的不受任何表型或生物标志限制用于治疗严重哮喘患者的生物制品。Tezspire是一款靶向TSLP的单克隆抗体，由阿斯利康与安进（Amgen）共同开发。此前，该药已在美国和其他国家被批准用于治疗严重哮喘。

7.全球首个！礼来塞尔帕替尼获FDA批准治疗RET阳性实体瘤

9月21日，礼来宣布，Retevmo（selpercatinib，塞尔帕替尼）新适应症获FDA加速批准，用于治疗转染重排（RET）基因融合的局部晚期或转移性实体瘤患者，这些患者在接受前期系统性治疗后发生疾病进展，或没有其它满意的替代治疗选择。这是全球首个且唯一一个不限癌种用于治疗RET基因融合实体瘤的RET抑制剂。

8.辉瑞两款口服GLP-1受体激动剂临床结果积极

9月22日，辉瑞（Pfizer）公司公布了两款口服GLP-1受体激动剂danuglipron和PF-07081532的最新临床试验结果。试验结果显示，两款口服GLP-1受体激动剂均在服用几周内，就开始显着降低患者的体重和血糖指标。辉瑞表示，这两款在研疗法具有成为潜在“best-in-class”口服GLP-1受体激动剂的潜力。

9.诺和诺德公布长效胰岛素Icodec最新III期结果

9月22日，诺和诺德公布了IIIa期ONWARDS 2研究的最新数据，37%的2型糖尿病患者在接受每周1次Icodec胰岛素治疗后实现了HbA1c<7.0%，且没有出现严重或临床意义上的低血糖症，而每日1次的德谷胰岛素组只有27%的患者达到了HbA1c<7.0%。

10.Cidara Therapeutics新药rezafungin获FDA优先审评资格

9月22日，生物制药公司Cidara Therapeutics近日宣布美国FDA接受其药品rezafungin用以治疗念珠菌血症（candidemia）与侵袭性念珠菌病（invasive candidiasis）的新药申请（NDA）并授予优先审评资格。FDA预计于2023年3月22日以前完成审查。这次新药申请主要是根据此药品的全球性ReSTORE临床3期试验与STRIVE临床2期试验结果。

11.Omlonti获FDA批准上市，用于降低眼内压

9月23日，FDA官网信息显示，美国FDA已经批准Santen Pharmaceutical和UBE共同开发的Omlonti（omidenepag isopropyl）上市，用于降低开角型青光眼或高眼压症患者的眼压。Omlonti具有独特的作用机制，它通过选择性激活EP2受体来降低眼内压。

12.FDA撤回3款PARP抑制剂三线治疗卵巢癌的批准

据FDA官网信息，3款PARP抑制剂末线治疗卵巢癌的适应症被撤回，分别是阿斯利康的奥拉帕利、默克/GSK的尼拉帕利和Clovis Oncology的鲁卡帕尼。

合作动态

1. CytoReason与辉瑞延长及扩大战略合作

9月20日，CytoReason宣布延长与辉瑞的多年合作伙伴关系，将CytoReason的人工智能技术用于辉瑞的药物开发计划。根据协议条款，辉瑞将投资2000万美元，有权选择许可CytoReason的平台和疾病模型，并为补充项目支持提供资金，这笔交易在未来五年内可能价值高达1.1亿美元。

2.基因疗法治疗心力衰竭，新锐公司联合推动AAV疗法

9月21日，Rocket Pharmaceuticals公司和Renovacor公司联合宣布达成协议，Rocket公司将收购Renovacor，获得基于腺相关病毒（AAV）载体的心肌病基因疗法。这一收购将扩展Rocket公司用于治疗心脏疾病的临床管线。

3.中国生物制药引进lanifibranor，布局NASH 创新药

9月22日，中国生物制药宣布，于2022年9月21日集团附属公司正大天晴药业集团股份有限公司（正大天晴）与Inventiva S. A.（Inventiva）签订正式许可协议以在中国大陆、香港、澳门、台湾（大中华区）开发、生产并商业化拉尼兰诺lanifibranor。该产品是 Inventiva 的核心产品，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和其他潜在的代谢疾病。

4.为新药开发设计首个量子计算机，诺和诺德2亿美元布局

9月22日，诺和诺德基金会（Novo Nordisk Foundation）宣布，将颁发2亿美元的基金用于制造第一台完整（full scale）的量子计算机，用于开发新药，并且为气候变化提供新洞见。诺和诺德基金会将与哥本哈根大学合作，汇集世界各地量子计算研究人员的力量。