“亚洲首例”！日本正式批准自闭症干细胞疗法

2025年8月7日，日本厚生劳动省正式批准韩国Biostar公司与日本大阪Trinity Clinic合作的自闭症干细胞疗法。这不仅是亚洲首个官方认可的自闭症干细胞治疗方案，也是全球首个获得国家级药监部门批准的标准化自闭症干细胞疗法。

该疗法由韩国Biostar公司与大阪Trinity Clinic联合研发，适用于4岁及以上自闭症谱系障碍（ASD）患者，采用自体脂肪间充质干细胞（AD-MSCs）静脉输注，每疗程5-10次，末次注射3个月后使用SRS-2量表评估，从社交互动、语言沟通等核心维度科学评估效果。

自闭症谱系障碍（autism spectrum disorders，ASD）是一种神经发育异常导致的异质性疾病，核心症状分为两大类：

①社交沟通缺陷：语言发育迟缓/缺失、缺乏眼神接触、难以理解他人情绪、无法建立正常同伴关系；

②重复刻板行为：频繁拍手/摇晃身体、坚持固定流程（如只走固定路线）、对特定事物异常专注（如只玩旋转玩具）、感官异常（对声音/触觉过度敏感或迟钝）。

根据2019年出版的《中国自闭症教育康复行业发展状况报告Ⅲ》的数据统计，我国自闭症患者超过1000万，0到14岁的自闭症儿童数量超过200万，且呈上升趋势，男女比例约为5：1。

目前，针对自闭症尚无根治性疗法，临床上主要依靠早期康复训练（如应用行为分析、语言治疗与感觉统合训练）来改善患儿的社会交往能力和日常功能，但这类干预无法从根本上逆转或治愈大脑发育异常。

本次获批的疗法开辟了一条全新路径：从患者自身脂肪中提取间充质干细胞（AD-MSCs），经实验室扩增后回输体内。

研究中发现，一部分ASD患者的免疫系统常年处在“异常模式”，脑部供血不足，神经发育滞后，这恰好是干细胞所擅长：

• 它能调节免疫，有效抑制过度的炎症反应；

• 能分泌血管生成因子，让大脑的“水电供应”恢复；

• 还能释放神经营养因子，激活和修复受损的神经细胞。

它不能直接“改变孩子的性格”，而是先把大脑的地基修好，让神经网络有条件正常运转，这样行为和认知才有可能得到改善。

动物实验已证实，在丙戊酸诱导的自闭症小鼠模型中，该疗法显著改善了包括社交障碍和重复行为在内的核心症状，相关研究成果发表在《Behavioural Brain Research》期刊上。

干细胞临床治疗自闭症

的部分研究案例

临床案例一：

2025年4月，国际知名期刊《Cureus》刊登了一例自闭症合并癫痫患儿的干细胞治疗报告。该患儿在四年内共接受了五次干细胞输注，每个疗程后均观察到显著的临床改善：癫痫发作完全消失，首次疗程后脑电图恢复正常，且自闭症核心症状、社交技能与情绪表达持续好转。

△间充质干细胞治疗缓解自闭症谱系障碍症状：病例报告

临床案例二：

美国CNN电视台曾报道过佛罗里达州的一个脐带血干细胞缓解少年儿童自闭症症状与行为的临床试验。如今，该儿童的核心症状得到极大缓解，社交能力显著提升，其他参与到该项临床试验中的儿童，70%症状都得到了良好改善。

△图中格蕾丝正在开心互动

临床案例三：

在《ASIA-PACIFIC PSYCHIATRY》国际期刊上，也曾报道过一篇关于干细胞临床治疗儿童自闭症的一项试验，实验结果体现出了干细胞良好的治疗潜力。

在得到患者及家人知情同意后，研究人员将共32名自闭症患者（包括男性27例，女性5例），随机分配到干预组和对照组。干预组在1个月内接受2次自体间充质干细胞鞘内注射，同时两组均接受了自闭症康复治疗，包括感觉运动增强、听觉训练、职业治疗、言语治疗、音乐治疗和锻炼。此外，所有患者均接受利培酮治疗。

在治疗前（基线）以及干预后6个月和12个月时，研究人员使用儿童自闭症评定量表(CARS)、Gilliam自闭症评定量表第二版(GARS-II)和临床总体印象(CGI)对患者进行评估发现，在干预后12个月，两组之间存在显著差异(P=0.049)。

在第12个月时，干预组的CGI疾病严重程度评分与基线的平均差异显著更高(P=0.004)，表明干细胞干预带来了更显著的临床改善。这表明干预组的症状临床改善程度更高。

临床案例四：

42例自闭症患者随机分为脐血组、混合组和对照组，脐血组应用脐血单个核细胞治疗；混合组应用脐血单个核细胞联合脐带间充质干细胞；对照组行康复训练治疗。3组患者在治疗前、首次治疗后4周和4个月分别进行儿童自闭症评定量表(CARS)和临床总体印象量表(CGI)评估，并观察有无不良反应发生。

结果：干细胞临床干预后无严重不良反应发生。脐血组和干细胞混合组CARS评分在治疗前、首次治疗后4周、首次治疗后4月之间比较均明显降低，CGI量表发现干细胞混合组总有效率明显高于脐血组。

结论：应用脐血单个核细胞和脐带间充质干细胞临床治疗自闭症是安全的，疗效显著高于康复训练治疗，其中，脐带间充质干细胞疗效更优。

中国自闭症治疗领域的

一项里程碑式进展

2025年3月11日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液获临床默示许可，拟定适应症为孤独症谱系障碍。

此次获批是我国自闭症治疗领域的一项里程碑式进展，标志着我国在神经发育障碍性疾病的细胞治疗领域迈出关键一步。

日本正式批准该干细胞疗法，是自闭症治疗领域的一个重要突破。随着干细胞疗法取得进展并通过监管部门审批进入临床，未来将会有更多的自闭症儿童和家庭通过干细胞疗法感受到“地球的温暖和爱”。

希望有一天，我们触目远眺，都是孩子们甜甜的笑脸，这世界上也不再有“小孤星”。

参考资料：

[1]《中国自闭症教育康复行业发展状况报告Ⅲ》，2019.

[2]刘敏,孙良伟,吕涌涛,郇英,葛汝村,曹毓琳,郭传琴,陈兴旺.干细胞治疗自闭症:安全性和有效性观察[J].中国组织工程研究与临床康复,2010,14(32):5967-5970.

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[11] 新京报.