杜克大学 | 干细胞治疗脑瘫等疾病进展喜人

缺血缺氧性脑病（HIE）是由围产期窒息引起的缺氧、脑血流减少或暂停导致的胎儿或新生儿缺氧缺血性脑损伤。

该病具有特征性神经病理及病理生理改变，临床上出现一系列脑病的表现，重症病例急性期可发生死亡，部分遗留不同程度神经系统后遗症，如脑瘫、智力障碍、癫痫等。

HIE目前常见的治疗方法有支持疗法、对症处理、神经营养、保护及代谢等药物治疗和高压氧治疗，干细胞治疗也是一个备受瞩目的研究方向。

杜克大学Kurtzberg教授在11月15日脐带血大会线上会议上分享了她的团队在该领域的研究进展。

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自体脐血治疗

首先，需要注意的是，由于没有放化疗或免疫抑制剂，脐带血细胞在这里只是像药物一样被使用，因此不属于移植治疗。

实验室研究结果显示，脐带血细胞或脐带间充质干细胞对神经元有保护作用。

红框内，左图所示是健康脑组织，有绿色的健康神经元、粉红色的星形胶质细胞和红色的少突胶质细胞；中间的图片中，脑组织由于缺氧，绿色神经元细胞完全消失；而在右图中，由于受到脐带血细胞或脐带间充质干细胞的保护，部分神经元得以存活。

Kurzberg 教授等人开展的一项研究发现，如果输注的自体脐血剂量超过 2500万/KG，脑瘫患儿的运动功能在输注一年后显著改善。改善不仅体现在评分量表，也体现在核磁共振检查结果中。

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同胞脐血治疗

随后，Kurzberg 教授开展了一项小型研究，观察是否能在接受同胞脐血的患儿身上复制这种效应。

结果显示，患儿在 GMFM-66 量表上的临床改善与自体脐血治疗的患儿相同。

有趣的是，同胞脐血的细胞量要比自体脐血要高，平均约 7200万/KG，远高于 2500/KG。这可能是由于脑瘫患儿的同胞出生时很健康，而许多脑瘫患儿要么是早产，要么有其他并发症。

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缺血缺氧性脑病

Kurzberg 教授等人也对缺氧缺血性脑病（HIE）的患儿进行了研究。这些足月婴儿在出生时就患有缺氧性脑损伤，进而引发急性脑病并可能危及生命，50-80% 的幸存儿童会出现脑瘫。

在一项 I 期试验中，他们发现同时接受脐带血输注和冷却治疗的患儿在 1 岁时的存活率是对照组的 2 倍。

此后一项后续研究虽然因故没有完成，但依然能看到一个趋势：脐带血在改善 1 年期存活率和运动功能方面再次表现突出。

研究未能完成，一方面是资金问题，一方面是 162 名符合条件的患儿中有 56% 并未采集脐带血，所以无法完成研究。

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脐带间充质干细胞

2019年，Kurzberg 教授团队还对中重度 HIE 的患儿开展了脐带间充质干细胞治疗研究。

这是一项小型 1 期试验，他们跟踪记录了 HLA 抗体形成的安全性和临床结果。结果，这些患儿都表现得很好，9-10 天以内就出院了。

对于这类患儿来说，这么快出院是不同寻常的。而且患儿第 9 天的大脑核磁共振成像都显示正常，这完全是一个出乎意料且令人兴奋的结果。

在随后 1 年的跟踪观察中，这些患儿都表现得很好。

Kurzberg 教授的下一步计划是开展一项多中心 3 期试验，使用脐带血或脐带间充质干细胞治疗 HIE 患儿。

近年来，脐带血、脐带等干细胞在脑瘫、自闭症、听力缺失等疾病的治疗作用逐渐显露。正是 Kurzberg 等科学家的不断付出，让希望的曙光越来越近。

文 | 新生命

封面图来源：Kurzberg 教授 PPT

脐带MSC、脐带血单个核细胞移植治疗缺氧缺血性脑病价值巨大

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