20万都没治好的血液病，4毛钱就能治！对我们有何启发？

　　近日，“医生用四毛钱药治好血液病男童”的新闻在网上引起热议。20万治不好的病，4毛钱就治好了?究竟咋回事?争议在哪?对我们有何启发?

　　▌新闻回顾：

　　一4岁男童未满月便重度贫血，需定期输血，一岁半后双腿肌肉大面积萎缩无法站立。家长带他四处求医，花了20多万元，诊断为“纯红细胞再生障碍性贫血(纯红再障，PRCA)”。2年激素和化疗治疗无效，医生建议造血干细胞移植。后来，家长辗转来到东莞某医院就诊。

　　之前患儿其实检测过相关基因，但未发现异常。这次经进一步基因检测，医生发现患儿携带SLC52A2基因突变，导致维生素B2代谢紊乱，进而导致造血功能障碍和神经系统异常。经过维生素B2治疗，2个月后，患儿的红细胞已完全正常，慢慢也能站稳、行走了，后续需要终身补充维生素B2维持治疗。据介绍，这种罕见病在全球只发现过两例，这很可能是中国首例。

　　至此，这本是皆大欢喜的剧情。但媒体却以《医生用四毛钱药治好血液病男童》为题，将关注点放在了花费上，将每片0.39元的维生素B2与前期20万元医疗费形成强烈对比，引起了巨大争议。

　　“花20多万的那些医院医生应该判刑”“让那些只知道穿着白大褂挣钱的人看看这才叫医生”……类似声音不绝于耳。

　　▌20万真的白花了吗?

　　我们先来简单认识一下纯红细胞再生障碍性贫血这种病。再生障碍性贫血是比较常见的血液病，主要是由于体内的造血系统不能生成正常的血细胞。而纯红再障是骨髓红细胞系列选择再生障碍导致的一种综合征，比较罕见，病因复杂，确诊并不容易。而SLC52A2基因突变引起的纯红再障更是凤毛麟角，各类指南均未介绍，确诊更是难上加难。媒体聚焦的是廉价的治疗药物，但重点其实应该在于揪出病因的过程。

　　从报道中可以看出，后面这位医生同样是通过基因检测才发现了致病基因，检查费用必然也远超“四毛钱”。这位医生能顺利找出病因，也是建立在之前医生检查和“试错”的基础上，因此不能就此否定前期的诊疗。

　　根据相关指南，纯红再障的主要治疗手段包括：糖皮质激素、输血和异基因干细胞移植。当患者发生输血依赖时，干细胞移植是主要治疗方法。数据显示，接受亲缘供者同种异体干细胞移植的年轻患者存活率超过90%;非亲缘供者同种异体干细胞移植的存活率达80%。

　　此外，对于这名患儿，服用维生素B2只是缓解症状，其实并未根治，后续还需持续随访，说“治愈”为时尚早。能顺利找到致病基因，而且刚好还有廉价药物，这名患儿可以说非常幸运。但还有许多罕见病患者付出巨大时间和金钱成本，即使找到致病基因，也可能没有相应治疗药物，结局让人惋惜。

　　因此，综上所述，患儿前期就医花费的20万当然不能算白花，这些费用也并不是医生为了牟利故意所为。我们可以赞扬这位优秀医生，在全国乃至全球展示这一罕见的成功案例，但不可因此贬低之前的医生，否则只会进一步加剧医患矛盾，加深医患不信任。

　　▌我们可以从中学到什么?

　　当不幸罹患疑难重大疾病或罕见病时，从一开始就得到准确的诊断至关重要。不同的诊断，可以意味着截然不同的治疗方案。

　　人们都希望遇到“神医神药”。然而，医学博大精深，不同医院和医生各有其所长，加上新技术、新疗法日新月异，再大牌的专家也难免存在局限性。而且，由于我国优质医疗资源稀缺且分布不均，医患在复杂和高压环境中无法充分沟通，增加了误诊误治的几率。

　　对此，好医友建议：

　　1、患者应尽可能多学习医学知识，这样才能减少信息差，更好地与医生沟通;

　　2、在条件允许的情况下，尽可能进行彻底的检查，采用适当的临床和基因检测手段来明确病因;

　　3、根据自身经济能力，购买适当的商业健康险，作为医保的补充;

　　4、多寻求其他权威医生的第二诊疗意见，再决定治疗方案。

　　有的患者也希望多听听不同专家的意见，但又担心会冒犯到主诊医生。其实大可不必，在美国，这种情况非常普遍。第二诊疗意见是患者的权利，70%的患者在疑难重大疾病面前都会寻求第二诊疗意见，这是对自己负责的表现。据美国梅奥诊所此前发布的数据显示，有88%患者通过第二诊疗意见调整了原诊疗方案，其中有21%原有诊断甚至被彻底推翻。

　　真正自信的医生也会鼓励患者寻求第二诊疗意见。“如果你的医生不支持你寻求第二诊疗意见，那你可要小心了。”好医友合作女性肿瘤专家、UCLA临床教授Linnea Chap博士建议，每个患者都应在接受治疗前寻求第二诊疗意见。

　　当患者被诊断出疑难重大疾病时，或即将做出重大医疗选择前，抑或治疗遇到瓶颈想寻求新的治疗方案时，再或是想尝试一些国内尚未上市的新技术、新疗法时，不妨通过好医友国际远程会诊中心，“面对面”听听国内外权威专家的意见，给自己吃颗“定心丸”。