「快讯」英国HSA批准安进革命性肺癌药物Sotorasib，靶向“不可成药”靶点KRAS

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作者：John

导读：从2013年震撼医药界的论文中发现一系列与KRAS G12C突变体特异性结合的化合物，到新药Sotorasib获得FDA批准，安进用时八年完成。而基于FDA的“Orbis计划”，即实现多国同步批准癌症用药申请，英国HSA近期跟进批准了安进这一革命性肺癌药物。而此前，安进宣布Sotorasib在中国已获得“突破性治疗药物”认证，未来将有更多患者从这种新型治疗中受益。

肺癌是目前全球癌症死亡的主要原因之一。在主要的肺癌驱动基因突变中，KRAS中的“KRAS G12C”突变发生在大约14%的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中。30年来被药界称为“不可成药”的靶点KRAS，由于其结构复杂，并且与RAS家族的其他成员HRAS和NRAS高度相似。

这一切在2019年发生了变化，当时安进公布了其KRAS G12C抑制剂开创性的1期试验结果，在1期试验中显示良好前景，表明疾病控制率为55.2%。2021年5月，FDA批准Amgen的Lumakras（Sotorasib）用于治疗携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，从而创造了历史。

此次批准，基于II期CodeBreaK 100研究中晚期NSCLC患者队列的阳性结果。在II期试验中，124名携带KRAS G12C突变的肺癌患者每天口服960毫克Sotorasib。结果显示，疾病控制率(DCR)达到81%，中位缓解持续时间（DoR）为10个月。重要的是，36%的患者肿瘤大小显着减小（≥30%）。

9月10日，英国药品和保健品管理局(MHRA)批准Lumakras（sotorasib）用于治疗携带KRAS G12C突变的晚期NSCLC患者。该批准基于 Orbis项目的共享数据，这是FDA下属肿瘤学卓越中心的一项倡议。Orbis项目是全球药品监管机构之间的国际合作伙伴关系，致力于加快癌症创新药物的获取。

“Sotorasib药物是20年来肺癌治疗领域最令人兴奋的突破之一，它针对的是一种以前无法靶向的癌症基因，并且建立在数十年实验室研究的基础上，该研究揭示了癌症的内部运作机制，”英国癌症研究中心首席临床医生Charles Swanton教授表示，“这种药物扩展了我们的肺癌有效精准疗法的清单，这些疗法有助于提高对选择有限的患者的生存率。好消息是，英国的患者现在将从这种新型治疗中受益。”

在获得MHRA批准后，英国国家医疗服务体系(NHS)和安进(Amgen)达成协议，使英国符合条件的肺癌患者能够尽早获得这一革命性药物。由于为早期使用协议，预计英国每年约有600名患者将从中获益。与此同时，英国国家健康与护理卓越研究所 (NICE)将继续对该药物进行持续评估。最终的NICE指南预计将于2022年3月发布。

此前，2月1日，安进宣布Sotorasib在中国获得“突破性治疗药物”认证。这一认定是针对其用于治疗既往接受过至少一种系统性治疗的、携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。这是安进首次在中国提交“突破性治疗药物”认证申请，同时也是与百济神州达成战略合作以来的首个“突破性治疗药物”认证申请。

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