肺癌、纤维瘤、骨髓瘤、尿路上皮癌4中新药申请上市，获批！

治疗1型神经纤维瘤，Koselugo上市

4月11日，美国FDA宣布批准阿利斯康公司和默沙东公司共同开发的Koselugo上市，治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。Koselugo是首款获得FDA批准治疗这种在生命早期就使人衰弱的罕见疾病药物。

1型神经纤维瘤病（NF1）：发病率约为每3000名新生儿中1例，是一种罕见，不可治愈的遗传性疾病。NF1是因为合成神经纤维瘤蛋白的NF1基因发生突变引起的。

Koselugo的获批是基于其在美国国家癌症研究所开展的一项临床试验研究结果，参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。试验结果显示，Koselugo的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均为部分缓解，这意味着没有患者的肿瘤完全消失。在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。

治疗尿路上皮癌，替雷利珠单抗国内获批

4月11日，百济神州自主研发的抗PD-1抗体药物百泽安(通用名：替雷利珠单抗注射液)，已经获得国家药品监督管理局(NMPA)的批准，可用于既往接受过治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌治疗，成为国内首个且唯一获批用于尿路上皮癌治疗的免疫肿瘤药物。

这是替雷利珠单抗注射液继2019年12月底获批上市用于治疗复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤(R/R cHL)后的第二个适应症，也是首项获批的实体瘤适应症。

从此次获批适应症来看，尿路上皮癌是指从肾脏出口到尿道的上皮性结构发生肿瘤，约90%~95%来源于膀胱，是常见的一种膀胱癌。据公开信息显示，膀胱癌已成为全球第10大常见肿瘤。今年3月，百济神州公布了替雷利珠单抗注射液的价格，建议售价为10,688元/支(100mg)

狙击小细胞肺癌！阿斯利康Imfinzi获美国FDA批准

阿斯利康宣布，其PD-L1抑制剂Imfinzi获得美国FDA批准，与依托泊苷加卡铂或顺铂联用，一线治疗广泛期小细胞肺癌成人患者。FDA的批准是基于3期临床试验CASPIAN的积极结果，该试验显示，与标准化疗相比，Imfinzi组合疗法给患者的总生存期带来统计学显著和具有临床意义的改善。

阿斯利康公司开发的Imfinzi是一款人源化抗PD-L1单克隆抗体，它通过防止PD-L1与PD-1和CD80受体的结合，解除免疫抑制，增强人体免疫系统对抗癌症的能力。它已经获得FDA批准，治疗经治晚期膀胱癌患者，和经治3级（stage 3）无法切除的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

在Imfinzi组合疗法组中，患者死亡风险降低了27%（HR=0.73；95% CI 0.59-0.91；p=0.0047），中位OS为13.0个月，而化疗对照组为10.3个月。结果还显示，Imfinzi组合疗法组患者确认的客观缓解率（68%）与对照组（58%）相比有所增加。

治疗多发性骨髓瘤，靶向BCMA的CAR-T疗法递交ide-cel上市申请

百时美施贵宝和bluebird bio公司联合宣布，已向美国FDA递交其CAR-T疗法idecabtagene vicleucel（ide-cel，又名bb2121）的生物制品许可申请，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。ide-cel是首款递交上市申请的靶向BCMA的CAR-T疗法。

B细胞成熟抗原（BCMA）是一种在多发性骨髓瘤的癌细胞上普遍表达的蛋白质，它是这种侵袭性血液癌症的重要潜在靶点。ide-cel可以识别并与多发性骨髓瘤细胞表面的BCMA结合，进而导致CAR-T细胞增殖和分化，并随后对表达BCMA的细胞进行杀伤。此前，ide-cel已获得FDA授予的突破性疗法资格，并获得欧洲药品管理局的PRIME认定。

该项上市申请的递交是基于名为KarMMa的关键性单臂、开放标签2期临床试验的积极结果，参与该试验的R/R MM患者都已经至少接受过免疫调节药物（IMiD）、蛋白酶体抑制剂（PI）、和抗CD38抗体的治疗，并且对疗法产生耐药性。其中94%的患者对抗CD38抗体疗法产生耐药性，84%的患者具有三重耐药性。试验结果表明，在总计128名能够评估疗效的患者中，患者的客观缓解率（ORR）达到73.4%，完全缓解率（CR）达到31.3%。在中位随访时间为11.3个月时，这些患者的无进展生存期（PFS）达到8.6个月。