10月2日,据药明生物官微消息,其合作伙伴Amicus Therapeutics(简称Amicus)Pombiliti™(cipaglucosidase alfa)+ Opfolda™(miglustat)65 mg胶囊获得美国FDA批准上市。该双成分疗法用于治疗体重超过40千克,已接受现有酶替代疗法(ERT)后病情未得到改善的晚发型庞贝病(LOPD)成人患者。
页面更新:2024-03-01
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