6.1亿美元！礼来收购基因治疗公司Akouos

本文转载自微信公众号“细胞与基因治疗领域”

10月18日，礼来( Eli Lilly )宣布以6.1亿美元收购基因治疗公司Akouos，Inc.（NASDAQ：AKUS），此次收购是2020年礼来以10.4亿美元收购Prevail Therapeutics后在基因治疗领域又一重要布局。

Akouos，Inc.（NASDAQ：AKUS）是一家成立于2016年的基因治疗公司，总部位于美国波士顿，由神经病学、遗传学、内耳药物输送和AAV基因治疗领域的专家共同创立，Akouos在希腊语中是“听”的意思。该公司正在开发一系列基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，主要用于治疗感觉神经性听力损失。

Akouos美股盘前暴涨近90%

Akouos公司拥有哈佛医学院眼科教授Luk Vandenberghe博士开发的Ancestral AAV (AAVAnc)技术平台。其首个基因产品AK-OTOF目前处于临床开发阶段，用于治疗因耳铁蛋白otoferlin (OTOF)基因突变而导致的感觉神经性听力损失，公司其他的管线项目包括多种内耳疾病。

Akouos的整体管线（来源：Akouos官网）

目前耳聋治疗大多为使用助听器及人工耳蜗等物理方法,至今还没有FDA批准的药物。AK-OTOF使用AAV载体将OTOF基因传递至耳蜗受损细胞,表达正常功能的OTOF蛋白,治疗因OTOF基因突变而导致的感觉神经性耳聋患者,这些患者通常从出生起就患有严重的双侧耳聋。全世界约有20万人因为OTOF基因突变导致遗传性听力丧失。

Luk Vandenberghe（图片来源：Xconomy）

与目前正在开发的其它病毒载体相比，AAVAnc载体平台具有克服先天性免疫力的潜力，以便解决针对更广泛的患者群体的未满足需求的疾病。其中，Anc80是AAV1,2,3,6,7,8,9和rh.10的推定祖先，也被认为是该技术平台的40,000种新型AAVAnc组合中最先进的基因治疗载体，并且此前已授权Selecta Biosciences用于特定适应症，包括甲基丙二酸血症。另外，Anc80L65已被证明能高效地转化内耳感觉细胞中，并能转化之前认为AAV不可及的耳蜗细胞类型。