PFIC药物为PFIC患者提供了新选择 未来市场发展空间广阔

　　进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见的、严重的胆汁淤积性肝病。PFIC属于常染色体隐性遗传性疾病，根据致病基因不同，PFIC可分为PFIC1型、PFIC2型、PFIC3型以及新提出的PFIC4型、PFIC5型和PFIC6型。PFIC主要是由于各种基因突变而造成肝细胞和胆管上皮细胞上各功能蛋白的生成，修饰，调控缺陷导致肝细胞性胆汁淤积，发病时间多集中在新生儿期或1岁内，此外在妊娠期也多有发生。

　　尽管PFIC发病率较低，且发病与性别无关，但PFIC属于难治病症，近年来，全球关于PFIC药物的研发工作在持续推进。通常情况下，PFIC患者会在10岁前会发生肝硬化和肝功能衰竭，因此PFIC患者需要提前治疗和预防，早期，PFIC患者治疗只能采取胆管分流术或肝移植等手术方式，但通过手术方式治疗PFIC仍存在较多问题，例如存在机体免疫排斥、风险大、肝器官资源紧缺等。PFIC药物可为PFIC患者提供了一条新的治疗途径，PFIC药物研发与应用意义重大。

　　根据新思界产业研究中心发布的《2021-2025年全球PFIC药物行业深度市场调研及重点区域研究报告》显示，全球范围内，包括美国、加拿大、沙特阿拉伯、以色列、瑞典以及欧盟、中东等国家和地区都在积极推进PFIC药物研发项目，相关企业包括罗氏、辉瑞、Albireo Pharma公司、Vivet Therapeutics公司、Mirum Pharmaceuticals公司、Qing Bile Therapeutics公司、阿斯利康、Lumena Pharmaceuticals公司等。从在研药物类型来看，PFIC药物包括小分子治疗药、生物药等类型，目前生物药在研项目较多。

　　目前已上市的PFIC药物为Albireo Pharma公司的Bylvay（活性成为odevixibat），Bylvay目前已得到欧盟委员会（EC）、美国FDA的批准用于治疗PFIC，Bylvay是第一个获批治疗PFIC的药物，可适用于全部亚型的PFIC儿童患者。目前来看，PFIC药物研发多处于临床二期、三期，部分企业仍处于药物发现早期状态，在研药物包括VTX-803、QBT-002、maralixibat等，其中maralixibat有望成为下一个上市的PFIC药物。

　　新思界行业分析人士表示，PFIC属于遗传性疾病，发病率虽低，但治愈难度较大，且成本高，PFIC患者需尽早治疗才能降低肝硬化和肝功能衰竭的风险。早期手术治疗是PFIC患者主要治疗方式，但随着PFIC新药上市，PFIC患者治疗方式将发展改变，PFIC药物有望成为PFIC患者治疗首选方式。整体来看，PFIC药物市场发展空间广阔，伴随相关研究持续深入，未来将会有更多的PFIC药物进入市场。