潜在患者近900万！这群“蓝唇族”却为何依然不为人知？

导读：面临什么困境？

来源丨21新健康（Healthnews21）原创作品

作者丨朱萍、实习生王帆

编辑丨李欣夷

图片来源丨图虫创意

你是否试过剧烈运动时感到气短、疲倦、头晕，甚至在休息状态下也有气短症状？

如果有，你可能已经患上动脉性肺动脉高压（PAH）了。

“肺动脉高压患者在发病初期，做剧烈活动的时候会感觉没有力气、气不够用；随着病情进展，轻微的活动、甚至静息状态就有气短，这是因为伴随肺动脉压力的升高，患者肺血管阻力增加，心脏排出血量减少引起的；到了病情晚期，回心的血流受阻，血就淤在外周，出现腿肿或腹胀、腹水等症状，提示患者出现心衰。”

近日，国家心血管病专家委员会委员、中国医学科学院阜外心血管病医院心内科主任医师柳志红教授向包括21新健康在内的媒体指出，当患者出现上述情况，特别是有基础疾病的人（如先天性心脏病、风湿免疫病等），就应该想到可能存在PAH，应尽早到医院进行检查。而很多患者和医务人员都缺乏这方面的意识。

动脉性肺动脉高压的症状往往不具有特异性，易为医患双方忽视，因而这一疾病的诊疗面临重重困境。近期，首个《中国肺动脉高压患者生存现状白皮书》（以下简称《白皮书》）正式发布，其对近500位肺动脉高压患者进行深入调研，揭示了患者群体的诊疗现状、生活质量与疾病负担。

柳志红教授进一步表示：“随着医学的发展与观念的进步，我国肺动脉高压的诊疗水平已有了显著提升，然而调研中我们也发现患者目前仍面临几大诊疗困境：确诊困难、治疗规范化不足、回归正常生活面临阻碍。也正是为此，我们呼吁社会各方持续探索、积极合作，进一步加强医患教育、提高治疗依从性、减轻患者负担，推动我国肺动脉高压诊疗事业的长足进步。”

不为人知的“蓝唇族”

肺动脉高压，特别是动脉性肺动脉高压，是一种慢性、危及生命的疾病，被视为“心肺血管系统的癌症”。常见症状包括活动后气促、疲乏、心绞痛等。随着肺动脉压力升高，患者的心脏负荷会持续加重，最终导致右心室扩大、衰竭，甚至死亡。患者外表可能看似健全，但日常行动却不同程度地受限，因长期缺氧会导致胸闷、气短、紫绀、浮肿。部分患者由于缺氧导致嘴唇呈蓝紫色，故得名“蓝唇族”。

在我国，肺动脉高压患者基数庞大。“我们最常见的就是左心疾病，中国有3.3亿心血管疾病患者，其中心力衰竭患者有890万，心衰到末期、全心衰都会产生肺动脉高压，所以我国肺动脉高压患者人数是很大的。”柳志红教授介绍称。

此次发布的《白皮书》聚焦于肺动脉高压的（PH）第一大类——动脉性肺动脉高压（PAH）。据了解，肺动脉高压分为五大类：

⑤多种机制和/或不明机制引起的肺动脉高压。

①动脉性肺动脉高压；

②左心疾病所致肺动脉高压；

③缺氧和/或肺部疾病引起的肺动脉高压；

④慢性血栓栓塞性肺动脉高压；

柳志红教授多次强调，目前医患双方普遍对这一疾病缺乏了解，厘清动脉性肺动脉高压的概念至关重要。“靶向药只是针对于第一大类——动脉性肺动脉高压患者，以及第四大类——慢性血栓栓塞性肺动脉高压的部分患者；第二大类和第三大类目前不推荐使用。”

2016年10月25日，中共中央国务院发布了《“健康中国2030”规划纲要》（以下简称《纲要》），这是建国以来首次在国家层面提出的健康领域中长期战略规划。《纲要》指出：“完善国家药物政策。完善罕见病用药保障政策。按照政府调控和市场调节相结合的原则，完善药品价格形成机制。强化价格、医保、采购等政策的衔接，坚持分类管理。”

自《纲要》发布以来，靶向药物医保列名得到了快速推进。2019年指南推荐的靶向药物波生坦、马昔腾坦、司来帕格和利奥西呱进入国家医保目录，2020年安立生坦也进入国家医保目录。此外，西地那非、他达拉非和安立生坦还进入了带量采购名单。

在柳志红教授看来，我国政府很关注肺动脉高压群体。“国家医保把肺动脉高压用药都纳入其中，并且出台了门诊特种药物政策。以前没有好的政策，患者想用药存在困难。现在药品价格都降下来了，比如马昔腾坦和波生坦的价格降至约原本的1.5成。药物可及性大大提升，很多患者都能接受、并有条件得到规范性治疗。”

三大诊疗困境

那么，为什么动脉性肺动脉高压的诊疗依然面临不少困境？

从目前情况来看，肺动脉高压不是不能治，而是确诊难，诊疗规范化不足。

“过去没有靶向药的时候，肺动脉高压五年生存率只有34%，有了靶向药，前几年已经提高到58%。日本人强化的三联治疗中，患者五年生存率能高达96%，十年生存率也达到78%。”柳志红教授进一步表示。所以肺动脉高压不是不能治，目前国内的主要问题是诊断意识差，导致很多患者诊断晚、用药晚、用药又不规范、不达标，所以导致患者预后不好。

《白皮书》深入揭示了我国动脉性肺动脉高压当前面临的三大诊疗困境。

第一，确诊难，疾病认知待普及。

《白皮书》显示，在诊断方面，由于疾病知晓率低、诊断能力不足，导致肺动脉高压患者确诊延迟的不在少数，从出现症状至确诊所需年限平均为2.2年，部分患者需要5年甚至更长时间；而肺动脉高压患者从确诊到起始治疗所需年限平均为2.6年。

《白皮书》强调，肺动脉高压是进展性疾病，延迟治疗可能会影响患者的长期预后；而“早诊早治”有助于大幅提高患者的生存质量。

第二，复诊难，治疗依从性待提高。

与很多疑难杂症相似的是，肺动脉高压患者需要规范治疗与规律复诊，通过提高依从性，从而真正改善长期预后。根据《中国肺动脉高压诊断与治疗指南（2021版）》推荐，“建议肺动脉高压起始联合治疗，尽早达标。”

然而，《白皮书》显示的情况却不容乐观。研究发现，多数患者起始治疗不规范、不达标，47%的患者起始为单药方案，特别是针对确诊时已达到WHO功能分级III级和IV级的患者，仍有47%和36%的患者起始为单药方案。

《指南》同时指出，“病情稳定的患者每3-6个月随访评估一次。病情不稳定建议及时复诊。”而参与调研的肺动脉高压患者中，有39%未能规律复诊，12%甚至从未复诊，这为疾病的评估与管理带来了不小阻碍；另外，24%的肺动脉高压患者在治疗期间曾间断用药甚至停药，这容易使病情失去控制或加重，无疑影响其最终获益。

针对患者治疗中面临的困难和挑战，柳志红教授建议，要管理好肺动脉高压病人，首先要做好医生的培训，专业的肺动脉高压中心应发挥更多作用，带动更多医院，通过多种形式提高医生对肺动脉高压疾病的认知。

而基层医院的医生应该熟悉肺动脉高压的临床表现，若有疑诊，应及时建议患者到专业的肺动脉高压中心就诊，同时也要了解用药原则，指导患者用药，监测药物不良反应，一旦发现患者病情加重，要及时将患者转诊到专业中心。

总之，通过发挥肺动脉高压专科医院示范作用，成立医联体，带动更多医院，充分利用现有医疗资源，以推动我国肺动脉高压整体诊疗水平的提升。

第三，患者经济负担重，回归正常生活面临阻碍。

《白皮书》指出，近年来，中国肺动脉高压诊疗水准在各方面均显著提升，医保政策的推进与落地也卓有成效。但“美中不足”的是，部分地区尚未实现门诊报销，其中不乏如云南等患病率较高、潜在高危人群密集的地区。

另一方面，门诊治疗费用报销比例仍有所限制，仅有22%的受访者表示门诊治疗费用能够报销70%以上。此外，在间断治疗或擅自停药的患者中，接近九成是出于支付能力有限。

统计结果显示，受访患者仅有34%处于就业状态，另有54%的患者处于无业或失业状态，加之疾病诊疗所需要的医疗成本，患者及其家庭的经济压力亟待释放。

目前，国家正不断优化医保政策，积极探索创新支付模式，使经济负担不再成为肺动脉高压患者接受规范化治疗的阻碍。中国肺动脉高压患者正逐步迈入“病有所医、医有所药、药有所保”的时代，全方位改善药物可及性、治疗依从性、整体长期预后指日可待。

中国初级卫生保健基金会副理事长胡宁宁女士表示：“包括罕见病在内，重大疾病的防治工作对于实现‘健康中国’具有战略性意义。各方携手发布的《白皮书》，旨在引起行业与公众对于肺动脉高压患者生存现状的重视，帮助更多患者实现规范化诊疗，改善生活质量，回归正常生活。”

肺动脉高压病友联盟秘书长乔宝峰先生也发出呼吁，希望社会各界更多关注肺动脉高压患者群体，助力实现规范化治疗与长期疾病管理，真正改善肺动脉高压患者的生活质量，让更多患者回归正常生活，拥抱新生。