天价基因疗法如何支付？美国的新方案

原文：美国基因与细胞治疗学会

翻译：Abby Hu

校对：欧阳笠

美国基因与细胞治疗学会政策峰会上提出的创新支付方案

用于覆盖基因和细胞治疗的费用

随着全新的基因疗法逐渐从实验室开发阶段迈入到临床阶段，需要有创新的方案来支付这些一次性注射但具有潜在长期疗效的治疗方案。（译者注：脊髓性肌肉萎縮症的基因疗法药物价格高达210万美元）在美国基因与细胞治疗学会政策峰会的第二天，与会者们探讨了创新支付战略，从而能够帮助覆盖基因和细胞治疗的费用，提高患者对这些疗法的可及性。

对于传统药物，大家对药物的收益和成本之间的关系存在共识，而基因治疗在这方面却存在挑战。基因治疗的收益随着时间的延续不断提升，因此前期需要支付的金额相当惊人，对此，小型保险支付方难以承担。此外，如果病人更换保险支付方，就存在错配现象——前保险支付方为基因治疗承担了成本，但新的支付方则不用支付。

一种使支付流程更有效率的方法是孤儿药再保险及药品福利管理（以下缩写为ORBM，全称为Orphan Reinsurer and Benefit Manager）。ORBM将在支付过程中充当中间人，提供再保险、风险分摊以及运营管理方面的帮助。麻省理工大学新药开发范式（MIT NEWDIGS）的项目总监Dan Mytelka认为，这套战略对于缺乏罕见病病人管理经验或资源的小型保险支付方而言很有帮助。

参与ORBM的保险公司将根据人数每月交纳一笔费用。Mytelka表示，具体支付的金额取决于双方协商的疾病覆盖范围以及所提供的服务。不同的保险支付方所覆盖的疾病及提供的服务将存在差异。理想状态下，消费者将无需费心这套体系背后的大部分运作流程。

ORBM模式同时有助于帮助解决病人移入或移出不同保险方案的问题。如果一项治疗方案是基于效果进行收费的，病人如果因搬迁或更换工作等原因更换保险方案时，有必要对病人进行持续追踪。ORBM这一中间人可以方便地持续跟踪病人。

Mytelka说，创建ORBM是一个鸡生蛋、蛋生鸡的问题。因为市场上需要有足够的产品，从而组建ORBM的体系，控制总的管理费用。全国各地有少数的团体正在开发ORBM体系。

Mytelka提出，在这个环节中题到的Embarc福利保障项目即是ORBM模式的一个例子。

Accredo及CuraScript SD经销公司的贸易关系部副总裁Rob Osborne介绍到，参与到Embarc项目中的病人将无需支付药物费用（译者注：美国患者通常需要支付药物费用的一部分），并将全程获得个性化护理。

Cigna公司在9月推出了Embarc项目，旨在覆盖FDA批准的Zolgensma和Luxturna这两个基因疗法。未来可能有更多的基因治疗将纳入其中。参与到该项目中的保险公司、雇主以及工会，将按人数每月支付一笔费用。在医生将提交授权书后，而病人无需为基因疗法自付任何费用即可获得治疗。药房和护理处将通过Embarc结算药物费用。

Osborne补充道：“我们希望患者可以从中获益，感受到可预见性以及收获内心的平静。”

Express Scripts去年12月与Cigna合并，目前正致力于围绕Embarc项目搭建运营体系，提供给各个保险计划。

Osborne说：“我们希望能够向市场上的保险支付方提供该项目，不论该保险支付规模大小。我们希望对保险支付方而言，基因和细胞治疗的支付可以变得简单、价格可负担、并且可预测。”